TIGIT：有望成为下一个PD-1？
　　PD-1作为最广为人知的免疫检查点，其靶向药物在临床上取得了巨大的成功，在多种肿瘤治疗中展现积极疗效。2022年，KEYTRUDA销售额达到209.37亿美元，同比增长22%，距离“药王”修美乐仅一步之遥。
　　在PD-1之后，人们致力于寻找到下一个有望成为重磅药物的免疫检查点抑制剂，TIGIT被寄予厚望，这是免疫细胞上的一种蛋白质受体，和PD-1类似，起到抑制免疫反应的作用，实体瘤细胞可以利用TIGIT来避免被免疫系统检测到。TIGIT单抗类药物通过与TIGIT结合，有望再次激活免疫反应，攻击和杀死靶细胞。
　　 TIGIT具备以下特点：1）它是第一个在非小细胞肺癌中联合PD-1/L1产生阳性随机数据的检查点抑制剂；2）是Tscm细胞表达的除了PD-1外的唯一负向调节因子，而Tscm细胞是aPD-1/L1的关键靶点；3）有望与PD-1介导的CD226和CD28共刺激调节发挥互补作用；4）靶向TIGIT的抗体可能调控树突状细胞、NK细胞和Treg细胞的激活。
　　然而，TIGIT靶向药物的研发过程充满了艰难险阻，罗氏、Merck的TIGIT单抗在多项临床研究中遭遇失败。
　　风险提示
　　临床进度不达预期
　　新药销售不达预期
　　

研究报告全文：wwwhczqcom证券研究报告创新药周报20230319TIGIT单抗离成功有多远2023-03-19证券分析师刘浩执业编号S0360520120002邮箱liuhaohcyjscom本报告由华创证券有限责任公司编制2021华创版权所有卖的出价或询价本报告所载信息均为个人观点并不构成对所涉及证券的个人投资建议请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明第一部分01本周创新药重点关注02国内创新药回顾03全球新药速递TIGIT有望成为下一个PD-1证券研究报告PD-1作为最广为人知的免疫检查点其靶向药物在临床上取得了巨大的成功在多种肿瘤治疗中展现积极疗效2022年KEYTRUDA销售额达到20937亿美元同比增长22距离药王修美乐仅一步之遥在PD-1之后人们致力于寻找到下一个有望成为重磅药物的免疫检查点抑制剂TIGIT被寄予厚望这是免疫细胞上的一种蛋白质受体和PD-1类似起到抑制免疫反应的作用实体瘤细胞可以利用TIGIT来避免被免疫系统检测到TIGIT单抗类药物通过与TIGIT结合有望再次激活免疫反应攻击和杀死靶细胞TIGIT具备以下特点1它是第一个在非小细胞肺癌中联合PD-1L1产生阳性随机数据的检查点抑制剂2是Tscm细胞表达的除了PD-1外的唯一负向调节因子而Tscm细胞是aPD-1L1的关键靶点3有望与PD-1介导的CD226和CD28共刺激调节发挥互补作用4靶向TIGIT的抗体可能调控树突状细胞NK细胞和Treg细胞的激活然而TIGIT靶向药物的研发过程充满了艰难险阻罗氏Merck的TIGIT单抗在多项临床研究中遭遇失败TIGIT是具有潜力的免疫检查点之一资料来源Roche官网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号3Vibostolimab联合K药临床I期数据积极证券研究报告Vibostolimab是Merck研发的TIGIT单抗药物此前在临床Ib期研究中曾取得初步积极数据Merck在临床I期研究中评估了Vibostolimab联合KEYTRUDA在未经PD-1L1治疗的NSCLC患者中的疗效入组患者大部分接受过1种治疗73n3041初步数据积极34名患者83发生了TRAE6名患者15发生3-5级TRAE没有发生因TRAE导致的死亡所有患者中ORR为29中位PFS为54个月中位DOR未达到在PD-L1TPS1的患者中n13ORR为46中位PFS为84个月在PD-L1TPS1的患者n12中ORR为25中位PFS为41个月16名患者的PD-L1状态不可用该研究的中位随访时间为11个月来自同一临床Ib期试验的另一个队列的额外数据评估了vibostolimab单药n41和联合KEYTRUDAn38治疗PD-1L1治疗后进展的NSCLC患者的疗效其中78的患者之前接受过2种以上的治疗单药和联合疗法均具有可控的安全性两组中分别有15和13的患者发生3-5级TRAE联合疗法组中一名患者死于治疗相关肺炎单药治疗的ORR为7联合治疗组中ORR为5DOR分别为9个月和13个月资料来源Merck官网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号4Vibostolimab与K药复方制剂MK-7684A临床II期未达终点证券研究报告Merck随后开发了MK-7684A这是一种vibostolimab和pembrolizumab的复方制剂目前正在NSCLCSCLC和黑色素瘤中开展多项临床III期研究2023年3月26日Merck公布了KeyVibe-002临床II期试验的开放标签部分的最新数据KeyVibe-002评估了在免疫治疗和双铂化疗治疗后疾病进展的转移性NSCLC患者中MK-7684A联合或不联合多西他赛的治疗效果并伴有进展性疾病的患者后使用或不使用多西他赛KeyVibe-002是一项部分盲法研究主要有两个研究目标1评估MK-7684A单药与标准疗法多西他赛的疗效2通过盲法评估MK-7684A联合多西他赛与多西他赛单药的疗效开放标签组的结果表明MK-7684A单药相比多西他赛在PFS的主要终点上未达到统计学意义的差异并且在数值上与多西他赛相比效果较差安全性方面未观察到新的安全性信号Merck正在通知研究人员将该研究组的患者改用标准疗法除非医生认为患者受益于MK-7684A该研究的盲法研究组将继续对MK-7684A联合多西他赛与多西他赛单药的疗效进行评估一旦获得进一步数据将在学术会议上公布MK-7684A正在开展的核心临床研究试验简称试验方案适应症试验地区开始日期完成日期计划入组人数vibostolimabpembrolizumabMK-7684A-003非小细胞肺癌晚期PDL1阳性TPS1一线USEUJPCN2021-04-072026-04-211246帕博利珠单抗MK-7684A-006vibostolimabpembrolizumab放化疗非小细胞肺癌III期联合放化疗USEUJPCN2022-05-032028-09-01784KEYVIBE-006度伐利尤单抗放化疗MK-7684A-007vibostolimabpembrolizumab化疗非小细胞肺癌晚期一线USEUJPCN2022-03-242025-11-10700KEYVIBE-007帕博利珠单抗化疗vibostolimabpembrolizumab依托泊苷含铂化疗MK-7684A-008小细胞肺癌广泛期一线USEUJPCN2022-03-082025-05-08450阿替利珠单抗依托泊苷含铂化疗vibostolimabpembrolizumabKEYVIBE-010黑素瘤切除后辅助2023-01-252027-10-221560帕博利珠单抗资料来源Merck官网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号5Tiragolumab进度最快的TIGIT单抗证券研究报告Tiragolumab是罗氏研发的一种具有完整Fc区的新型免疫检查点抑制剂能够特异性地结合TIGIT重新激活免疫反应临床前研究表明tiragolumab与PD-L1单抗Tecentriq联合使用能够发挥互补作用目前罗氏正在NSCLCSCLC和ESCC中开展临床III期研究评估tiragolumab单药或联合疗法的疗效Tiragolumab作用机制Tiragolumab正在开展的临床研究资料来源Roche官网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号6Tiragolumab联合Tecentriq一线治疗NSCLC未达PFS终点证券研究报告2022年5月11日罗氏公布了临床III期研究SKYSCRAPER-01的结果该研究评估了tiragolumab联合Tecentriqatezolizumab与Tecentriq在PD-L1高表达的局部晚期或转移性NSCLC患者一线治疗疗效该研究未达到其共同主要终点之一PFS在第一次分析中另一共同主要终点OS尚未成熟在两个共同主要终点中都观察到了数值上的改善联合疗法耐受性良好未发现新的安全信号该研究将继续进行原本计划将于2023年2月公布进一步数据目前罗氏仍未更新Roche2022年报交流会transcript资料来源Roche官网Seekingalphahttpsseekingalphacomarticle4574813-roche-holding-ag-rhhby-q4-证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号72022-earnings-call-transcript华创证券Tiragolumab联合Tecentriq一线治疗EC-SCLC未达终点证券研究报告此前tiragolumab已经在SCLC的一线治疗中失败在临床III期研究SKYSCRAPER-02中共有490名患者被随机分配至tiraatezoetoposideCEn243和pboatezoCEn247组中截至2022年2月6日中位随访时间为139个月PAS组中与pboatezoCE相比tiraatezoCE在PFS或OS中没有展现额外获益FAS中的PFS和OS与PAS中观察到的一致34级TRAE发生率分别为523tiraatezoCE和557pboatezoCE5级TRAE发生率分别为04tiraatezoCE和20pboatezoCE中tiraatezoCE和pboatezoCE分别有50和53的TRAE导致治疗中断SKYSCRAPER-02临床试验数据资料来源Roche官网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号8DomvanalimabFcsilentTIGIT单抗证券研究报告Domvanalimab是Arcus研发的一种Fc沉默的TIGIT单克隆抗体能够阻止TIGIT与CD155结合而杀伤表达TIGIT免疫细胞以避免免疫相关不良事件目前正在四项针对肺癌和胃肠道实体瘤的注册3期研究中进行评估包括1ARC-10在一线局部晚期或转移性PD-L150的NSCLC中对比domvanalimabzimberelimab的联合疗法与pembrolizumab2PACIFIC-8与阿斯利康合作评估domvanalimab加durvalumab治疗不可切除的3期NSCLC3STAR-121在一线NSCLC中对比domvanalimabzimberelimab化疗与pembrolizumab化疗4STAR-221在一线局部晚期不可切除或转移性胃食管和胃食管交界腺癌中对比domvanalimabzimberelimab化疗与nivolumab化疗Domvanalimab正在开展的临床试验资料来源Arcus官网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号9Domvanalimab一线NSCLC临床II期研究初步数据积极证券研究报告Gilead和Arcus公布了ARC-7研究的第四次中期分析积极数据ARC-7是一项随机开放标签的临床II期研究在PD-L1TPS50且无EGFRALK突变的一线转移性NSCLC患者中开展评估抗domvanalimab加zimberelimab双联domvanalimabzimberelimabetrumadenant一种A2ab腺苷受体拮抗剂三联的组合与zimberellimab的疗效截至2022年8月31日入组的150名患者被随机分配到三个研究组其中133名可进行疗效评估的患者中在ORRPFS和6mPFS上组合疗法相比单药均展现出具有临床意义的差异在三个研究组中未观察到意外的安全信号联用疗法耐受性良好公司计划在今年ASCO年会上披露全部150名患者的数据ARC-7临床研究中期分析数据资料来源Arcus官网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号10TIGIT靶向药物研发进度证券研究报告名称研发公司作用机制适应症临床阶段名称研发公司作用机制适应症临床阶段Arcus非小细胞肺癌食管腺癌胃食anbalcabtagendomvanalimabanti-TIGIT单抗III期临床CurocellCART细胞疗法弥漫性大B细胞淋巴瘤III期临床Biosciences管交界处癌胃癌等eautoleucelvibostolimabMerckCoanti-TIGITIIIanti-TIGITPDL1双特异单抗非小细胞肺癌黑色素瘤等期临床HLX301复宏汉霖实体瘤淋巴瘤III期临床非小细胞肺癌小细胞肺癌食性抗体tiragolumabRocheanti-TIGITIIIPotenza单抗管鳞状细胞癌非鳞状非小细期临床ASP8374anti-TIGIT单抗胶质母细胞瘤I期临床胞肺癌等Therapeutics非小细胞肺癌宫颈癌食管鳞HLX53复宏汉霖anti-TIGIT单抗实体瘤淋巴瘤I期临床欧司珀利单抗百济神州anti-TIGIT单抗III期临床状细胞癌小细胞肺癌等BAT6021百奥泰anti-TIGIT单抗实体瘤I期临床anti-PD1单抗anti-非小细胞肺癌小细胞肺癌黑TIGITTGFBR2抗体融MK-7684AMerckCoIII期临床AK130康方生物实体瘤I期临床TIGIT单抗素瘤合蛋白iTeosanti-PD1TIGIT双特异EOS884448anti-TIGITIIBC008-1A步长制药实体瘤I期临床Therapeutics单抗非小细胞肺癌等期临床性抗体OncoMedCGEN-15137Compugenanti-TIGIT卵巢癌肺癌结肠癌多发性骨I单抗期临床etigilimabPharmaceuticalanti-TIGIT单抗输卵管癌卵巢癌腹膜癌等II期临床髓瘤头颈部鳞状细胞癌ArcussAB308anti-TIGITIBiosciences单抗非小细胞肺癌等期临床Bristol-MyersBMS-986207anti-TIGITIISquibb单抗非小细胞肺癌等期临床PM1021普米斯Adimabanti-TIGIT抗体实体瘤I期临床BAT6005百奥泰anti-TIGIT单抗实体瘤I期临床M6223Merckanti-TIGIT单抗尿路上皮癌II期临床IBI939信达生物anti-TIGIT单抗实体瘤I期临床anti-TIGITPD1双特非小细胞肺癌胃癌胃食管交rilvegostomigAstraZenecaII期临床信达生物Elianti-PD1TIGIT双特异异性抗体界处癌IBI321实体瘤I期临床Lilly性抗体SGN-TGTSeagenanti-TIGIT单抗非小细胞肺癌等III期临床anti-TIGITCD112R双HB0030anti-TIGITIIISHR-2002恒瑞医药实体瘤I期临床华博生物单抗实体瘤期临床特异性抗体anti-TIGITPDL1双HB0036华博生物非小细胞肺癌实体瘤III期临床HH-101华辉安健anti-TIGIT抗体实体瘤I期临床特异性抗体anti-TIGITCD112R双非小细胞肺癌肝细胞癌实体PM1009普米斯Adimab实体瘤I期临床JS006君实生物anti-TIGIT单抗III期临床特异性抗体瘤anti-CD112RTIGIT双SIM0348先声药业实体瘤I期临床anti-TIGITnot特异性抗体AGEN1777Agenusavailable双特异性抗非小细胞肺癌III期临床anti-PDL1TIGIT双特异SHS006圣和药业实体瘤I期临床体性抗体Gensunanti-PD1TIGIT双特ZG005实体瘤III期临床AK127康方生物anti-TIGIT单抗实体瘤I期临床Biopharma异性抗体anti-LAG3TIGITZGGS15双特异anti-PDL1TIGIT双泽璟制药实体瘤申报临床PM1022普米斯Adimab实体瘤III期临床性抗体特异性抗体LP010乐普生物anti-TIGIT单抗实体瘤申报临床证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号11目录第二部分01本周创新药重点关注02国内创新药回顾03全球新药速递本周创新药企涨跌幅证券研究报告涨幅前5分别为迈博药业-B4490博安生物-B4208百利天恒-U2315云顶新耀-B2077康宁杰瑞制药-B2015跌幅前5分别为万春药业-1329永泰生物-B-1145康希诺生物-B-869中国抗体-B-821复宏汉霖-B-76050449042084030231520152077201705176813371398113710649449999991013107346486785716414634865045303113113273423583593773782372412432682851291401401551791791881970421050029022015101089076055051045197194193189177272268248244367351326317500434652621605760108698211145132920万永康中汉德和三康艾前华北君凯乐恒兆泽神先天百歌圣百欧金贝艾和百嘉君迪科东诺石三迈和诺益再亚腾盟海百翰再荣康中瑞基康传亚微巨创信开首荣联拓和加亘康天康云百博迈-------春泰希国霖琪誉叶希力沿领海实因普瑞科璟州声境济礼诺奥康斯达迪黄-济和实哲济曜诚药生威黄诚方鼎虹盛科创济森鼎昌乃生科石诺奇盛芯诺胜达拓药昌拓臻铂科喜方演宁顶利安博HHHNHNNH诺-抗草诺斯康细泰维瑞健国健德亚思杰H体成胞视华健华-瑞H资料来源Wind截至2023-3-18华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号13Biotech公司最新市值亿元证券研究报告3000260425002000184015001000755563514494500408361340313293292236224214209195173159135121118107103100969594877976736867656259585452504644444335343328262623232119191817161514131110985430恒百翰信传君荣金康百康神再贝先诺迪和康康微泽艾百益瑞三博亚乐迈科加首盟海亚汉欧云前凯基艾圣腾开华歌拓迈永三天兆和德中和东巨联嘉亘创北天康万瑞济森达奇实昌斯方利希州鼎达声诚哲黄诺宁芯璟力奥方科生安虹普威济科药科创盛霖康顶沿因石迪诺盛拓领礼臻博泰叶境科誉琪国铂曜诺拓和喜胜海演乃春瑞诺细健亚杰斯泰国思维草抗康德胞华瑞健视体成资料来源Wind截至2023-3-18华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号14本周国产创新药受理统计证券研究报告本周国产新药IND数量为20个受理号药品名称企业名称承办日期CXSL2300201SDT-T002细胞注射液赛德特2023318CXHL2300321TQB3823片正大天晴2023318CXSL2300200注射用DB-1310映恩生物2023317CXSL2300199UCMYM802优替济生2023317CXHL2300317TQB3455片正大天晴2023317CXSL2300198EMB-07注射液岸迈生物2023316CXSL2300197注射用RC108荣昌生物2023316CXSL2300196SW0715注射液斯微生物2023316CXSL2300195重组全人抗LAG-3单克隆抗体注射液誉衡生物2023316CXSL23001939MW3811注射液迈威生物2023316CXSL2300192FP002注射液菲鹏制药2023315CXSL2300190MWN101注射液民为生物2023315CXHL2300314PB-718注射液派格生物2023315CXSL2300187Domvanalimab注射液吉利德2023315CXSL2300186TNM006注射液致新生物2023315CXHL2300312HS336片海正药业2023315CXHL2300309HRS-5041片恒瑞医药2023314CXSL2300185TQC2731注射液正大天晴2023314CXSL2300183VUM02注射液光谷中源2023314资料来源CDE华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号15本周创新药交易事件证券研究报告交易时间主体方合作方交易类型交易流向权益地区交易项目交易适应症药物作用机制交易费用收购将Seagen的ADC技术与辉瑞的能以每股229美元的现金价格收购2023-03-13Seagen辉瑞收购国外to国外癌症ADC力和专业知识的规模和实力相结合总企业价值约为430亿美元达成ADHD候选药物CTx-1301联合商注意力缺陷多动症兴奋剂类药物右哌甲2023-03-13CingulateIndegene合作国外to国外业化协议ADHD酯2023-03-13艾科诺生物生物梅里埃合作国内to国内签署战略合作协议分子诊断加入针对III期I型糖尿病T1D延迟的疾以每股2500美元的现金收购总2023-03-13Provention赛诺菲收购国外to国外I型糖尿病T1D免疫介导疗法病缓解治疗药物TZIELD投资组合股权价值约为29亿美元就一类生物药抗CD47PD-1双特异性靶向PD-1和CD47双2023-03-13翰思艾泰鼎康生物合作国内to国内全球癌症抗体HX009达成合作抗美国国立癌症获得靶向间皮素MSLN的有前途的抗2023-03-14Eureka许可国外to国外癌症T细胞疗法研究所体的许可使用基因组编辑平台扩展了与武田的2023-03-14ArtisanTakeda合作国外to国外肿瘤基因组编辑细胞治疗研究合作动植物检疫粮食海关科学技术基因精准检测技术平2023-03-15迪谱诊断合作国内to国内签署战略合作协议食品安全物种鉴研究中心台定等领域资料来源药渡网华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号16本周创新药企公告证券研究报告康希诺重组肺炎球菌蛋白疫苗启动Ib期临床试验并完成首例受试者入组百利天恒披露BL-B01D1EGFRHER3双抗ADC项目治疗局部晚期或转移性鼻咽癌适应症Ib扩展阶段临床试验主要数据贝达药业BPI-472372片获得NMPA临床试验批准通知书用于治疗晚期实体瘤博安生物阿柏西普眼内注射溶液BA9101中国III期临床试验完成受试者入组用于治疗黄斑变性黄斑水肿等基石药业合作伙伴BlueprintMedicines在2023年AAAAI年会上公布泰吉华阿伐替尼片治疗惰性系统性肥大细胞增多症的PIONEER注册性研究数据欧康维视重组人血管内皮生长因子受体-抗体融合蛋白眼用注射液OT-702III期临床试验于中国完成受试者入组德琪医药ATG-022用于治疗晚期及转移性实体瘤的I期CLINCH研究申请在中国获得NMPA批准加科思三项临床前研究资料将在2023AACR年会上公布包括KRASmulti抑制剂JAB-23425CD73-STINGiADCJAB-X1800和极光激酶A抑制剂JAB-2485康宁杰瑞JSKN003一种KN026一种重组人源化抗人表皮生长因子受体2双特异性抗体抗体偶联药物在中国进行的IaIb期临床研究成功完成首例患者给药21mgkg亚盛医药将在2023年美国癌症研究协会年会上公布三项最新临床前进展包括已上市品种第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼细胞凋亡管线重要在研品种Bcl-2抑制剂APG-2575和MDM2-p53抑制剂APG-115复宏汉霖HLX51注射用重组抗OX40人源化单克隆抗体用于晚期转移性实体瘤和淋巴瘤治疗的临床试验申请获NMPA批准资料来源公司公告华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号17本周创新药企公告证券研究报告恒瑞医药子公司苏州盛迪亚注射用SHR-A1811被NMPA拟纳入突破性治疗品种公示名单用于治疗既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌迈威生物9MW3811注射液用于晚期恶性肿瘤和特发性肺纤维化的临床试验申请获得NMPA受理和誉创新CSF-1R抑制剂PimicotinibABSK021被FDA批准进入一项针对腱鞘巨细胞瘤患者的有效性和安全性的III期临床研究康方生物发布2022年度业绩预告2022年产品市场销售额为1104亿元乐普生物发布2022年度业绩预告全年收益1557万元2021年无毛利1358万元2021年无康诺亚发布2022年度业绩预告全年收入100亿元同比下降9毛利9748万元同比增长5东曜药业终止HER2靶向ADC药物TAA013于中国的III期临床试验研究及开发主要用于HER2阳性乳腺癌治疗加科思GUE抑制剂JAB-24114临床试验申请获得CDE创新药IND将在中国开展IIIa期临床试验君实生物重组人源化抗CGRP单克隆抗体JS010注射液获NMPA得药物临床试验批准通知书适应症为偏头痛的预防性治疗荣昌生物1NMPA批准注射用维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗或来曲唑及维迪西妥单抗与帕妥珠单抗联合或不联合特瑞普利单抗新辅助治疗乳腺癌患者的新药临床研究申请2NMPA批准注射用RC88联合特瑞普利单抗治疗晚期恶性实体瘤患者的新药临床研究申请云顶新耀NMPA已批准XeravaTM依拉环素在中国用于治疗成人患者复杂性腹腔内感染的新药上市申请首药控股据CDE同意SY-3505开展拟定单臂设计研究迅速启动SY-3505针对二代ALK抑制剂耐药的非小细胞肺癌患者的关键性II期临床试验资料来源公司公告华创证券证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号证监许可20091210号18目录第三部分01本周创新药重点关注02国内创新药回顾03全球创新药速递Inaxaplin治疗APOL1介导肾病获IIa期试验积极结果3月17日VertexPharmaceuticals宣布其在研疗法inaxaplinVX-147在标准照护下用以治疗APOL1介导肾病AMKD的临床前与临床IIa期试验积极结果APOL1介导的肾脏疾病是一种由APOL1基因突变引起的慢性肾脏疾病遗传性功能增益性gainoffunctionAPOL1基因突变产生的蛋白会导致足细胞podocyte损伤Inaxaplin是一款口服APOL1小分子抑制剂此疗法于去年6月获FDA授予突破性疗法认定用以治疗APOL1介导的FSGS这次公布的试验为一项开放标签临床IIa期试验所有的入组患者带有两个APOL1基因变异并有经活检证实的FSGS患者在标准照护下服用每天一次的inaxaplin共13周15mg剂量两周与45mg剂量11周试验主要终点为在13周时患者的尿蛋白肌酐比值UPCR与基线相较的百分比变化分析显示纳入分析的13位患者患者对inaxaplin疗法依从度达80其与基线相较的UPCR平均下降百分比为47695CI60-313无论患者的基线蛋白尿值为何以及接受何种标准照护疗法数据皆呈现一致性资料来源httpsnewsvrtxcomnews-releasesnews-release-detailsvertex-announces-publication-new-england-journal-medicineVertexPharmaceuticals官网华创证券此页包含机密资料其全部或任何部分不可被复制或再发送本页不构成对任何产品的要约出售购买招揽或建议关于免责声明全文详见本PPT最后部分20