礼来与ProQR扩大在RNA编辑技术方面的合作，协议总里程碑高达37.5亿美元。根据礼来官网公告，12月22日，礼来宣布扩大与ProQR的合作协议，扩大在RNA编辑领域的合作。这项合作最初于2021年9月宣布，内容为利用ProQR专有的AxiomerRNA编辑平台开发肝脏和神经系统疾病的靶向疗法。本次扩展协议，礼来将被准入ProQR的Axiomer平台的中枢和外周神经系统的其他靶点，ProQR将获得7500万美元的预付款和股权投资，礼来还将有权以5000万美元的价格行使进一步扩大合作关系的选择权。根据双方于2021年9月签订的原始协议以及新签的扩大协议，ProQR总共有资格获得约37.5亿美元的研究、开发、商业化里程碑付款，以及最多达中个位数的销售分成。
　　ProQR的AxiomerRNA编辑技术具有治疗多种致病突变的潜力。ProRQ的核心技术为AxiomerRNA编辑技术，能通过募集人体内源性的ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）来高特异性的编辑RNA中的单个核苷酸。该技术能将RNA中的腺苷(A)变为肌苷(I)，而后肌苷将被翻译为鸟苷(G)，从而实现RNA中的特定位置的核苷酸从A变为G的编辑，进而将具有致病突变的RNA修正回正常（野生型）的RNA形态，达到调节蛋白质表达、预防或治疗疾病的目的。由于该RNA编辑技术利用的是人体内源性的酶ADAR，不需要引入人体细胞中不存在的蛋白质，因此其药物制造和药物递送过程相比其他基因疗法、基因编辑技术更为简单。此外，编辑RNA而非DNA，对机体产生的影响是短暂的，从而减少了形成永久性副作用的风险。由于具备通过将RNA中的特定位置的核苷酸从A变为G从而改变蛋白表达的功能，AxiomerRNA编辑技术有潜力治疗大量的致病突变。
　　全球仅13款基因治疗药物获批上市，基因疗法前景广阔。根据Insight数据库，截至2023年1月2日，目前全球共有1102条基因治疗管线，全球仅有13款基因治疗药物获批上市，5款药物处于上市申请阶段，26条药物管线处于III期临床阶段。绝大多数管线处于早期临床阶段。目前国内尚无批准上市或者申请上市的基因治疗药物，仅有5条药物管线处于III期临床阶段，进度落后于全球。我们认为未来随着新的基因疗法逐渐获批，全球和中国的基因治疗市场将逐渐打开，前景值得期待。
　　风险提示。研发进展不及预期，研发失败风险，市场波动风险。

研究报告全文：TableMainInfo行业研究医药与健康护理证券研究报告行业信息点评2023年01月03日TableInvestInfo投资评级优于大市维持礼来宣布扩大与ProQR的RNA编辑技术市场表现合作基因编辑疗法前景可期TableSummaryTableQuoteInfo医药与健康护理海通综指投资要点000礼来与扩大在编辑技术方面的合作协议总里程碑高达亿-603ProQRRNA375美元根据礼来官网公告月日礼来宣布扩大与的合作协议-12071222ProQR扩大在RNA编辑领域的合作这项合作最初于2021年9月宣布内容为利用-1810ProQR专有的AxiomerRNA编辑平台开发肝脏和神经系统疾病的靶向疗法-2414本次扩展协议礼来将被准入ProQR的Axiomer平台的中枢和外周神经系统的-3017202212022420227202210其他靶点ProQR将获得7500万美元的预付款和股权投资礼来还将有权以5000万美元的价格行使进一步扩大合作关系的选择权根据双方于2021年9资料来源海通证券研究所月签订的原始协议以及新签的扩大协议ProQR总共有资格获得约375亿美元相关研究的研究开发商业化里程碑付款以及最多达中个位数的销售分成TableReportInfo默沙东新冠治疗药物应急附条件批准20221231ProQR的AxiomerRNA编辑技术具有治疗多种致病突变的潜力ProRQ的低点或已过看好2023年医药复苏核心技术为AxiomerRNA编辑技术能通过募集人体内源性的ADAR作用20221229于RNA的腺苷脱氨酶来高特异性的编辑RNA中的单个核苷酸该技术能将流感样病例激增关注呼吸疾病预防需RNA中的腺苷A变为肌苷I而后肌苷将被翻译为鸟苷G从而实现RNA中求20221227的特定位臵的核苷酸从A变为G的编辑进而将具有致病突变的RNA修正回正常野生型的RNA形态达到调节蛋白质表达预防或治疗疾病的目的由于该RNA编辑技术利用的是人体内源性的酶ADAR不需要引入人体细胞中不存在的蛋白质因此其药物制造和药物递送过程相比其他基因疗法基因编TableAuthorInfo辑技术更为简单此外编辑RNA而非DNA对机体产生的影响是短暂的从而减少了形成永久性副作用的风险由于具备通过将RNA中的特定位臵的核苷酸从A变为G从而改变蛋白表达的功能AxiomerRNA编辑技术有潜力治疗大量的致病突变全球仅13款基因治疗药物获批上市基因疗法前景广阔根据Insight数据库分析师余文心截至2023年1月2日目前全球共有1102条基因治疗管线全球仅有13款Tel075582780398基因治疗药物获批上市5款药物处于上市申请阶段26条药物管线处于III期Emailywx9461haitongcom临床阶段绝大多数管线处于早期临床阶段目前国内尚无批准上市或者申请证书S0850513110005上市的基因治疗药物仅有5条药物管线处于III期临床阶段进度落后于全球分析师朱赵明我们认为未来随着新的基因疗法逐渐获批全球和中国的基因治疗市场将逐渐Tel02123154120打开前景值得期待Emailzzm12569haitongcom风险提示研发进展不及预期研发失败风险市场波动风险证书S0850521070002联系人肖治键Tel02123219164Emailxzj14562haitongcom请务必阅读正文之后的信息披露和法律声明行业研究医药与健康护理行业2信息披露分析师声明Table余文心Analyst医药行业s朱赵明医药行业本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格以勤勉的职业态度独立客观地出具本报告本报告所采用的数据和信息均来自市场公开信息本人不保证该等信息的准确性或完整性分析逻辑基于作者的职业理解清晰准确地反映了作者的研究观点结论不受任何第三方的授意或影响特此声明分析师负责的股票研究范围TableStock重点研究上市公司s华润三九人福医药凯莱英纳微科技药康生物片仔癀华兰生物沃森生物同仁堂微芯生物万泰生物康泰生物康龙化成迈瑞医疗百普赛斯诺唯赞惠泰医疗诺禾致源普瑞眼科以岭药业博腾股份鱼跃医疗科伦药业泰格医药万孚生物康华生物康希诺智飞生物老百姓新天药业投资评级说明1投资评级的比较和评级标准类别评级说明以报告发布后的6个月内的市场表现优于大市预期个股相对基准指数涨幅在10以上为比较标准报告发布日后6个月内股票投资评中性预期个股相对基准指数涨幅介于-10与10之间的公司股价或行业指数的涨跌幅级弱于大市预期个股相对基准指数涨幅低于-10及以下相对同期市场基准指数的涨跌幅无评级对于个股未来6个月市场表现与基准指数相比无明确观点2市场基准指数的比较标准优于大市预期行业整体回报高于基准指数整体水平10以上股市场以海通综指为基准香港市A行业投资评场以恒生指数为基准美国市场以标中性预期行业整体回报介于基准指数整体水平-10与10之间级普或纳斯达克综合指数为基准500弱于大市预期行业整体回报低于基准指数整体水平-10以下法律声明本报告仅供海通证券股份有限公司以下简称本公司的客户使用本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户在任何情况下本报告中的信息或所表述的意见并不构成对任何人的投资建议在任何情况下本公司不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任本报告所载的资料意见及推测仅反映本公司于发布本报告当日的判断本报告所指的证券或投资标的的价格价值及投资收入可能会波动在不同时期本公司可发出与本报告所载资料意见及推测不一致的报告市场有风险投资需谨慎本报告所载的信息材料及结论只提供特定客户作参考不构成投资建议也没有考虑到个别客户特殊的投资目标财务状况或需要客户应考虑本报告中的任何意见或建议是否符合其特定状况在法律许可的情况下海通证券及其所属关联机构可能会持有报告中提到的公司所发行的证券并进行交易还可能为这些公司提供投资银行服务或其他服务本报告仅向特定客户传送未经海通证券研究所书面授权本研究报告的任何部分均不得以任何方式制作任何形式的拷贝复印件或复制品或再次分发给任何其他人或以任何侵犯本公司版权的其他方式使用所有本报告中使用的商标服务标记及标记均为本公司的商标服务标记及标记如欲引用或转载本文内容务必联络海通证券研究所并获得许可并需注明出处为海通证券研究所且不得对本文进行有悖原意的引用和删改根据中国证监会核发的经营证券业务许可海通证券股份有限公司的经营范围包括证券投资咨询业务请务必阅读正文之后的信息披露和法律声明