本周聚焦：创新药2022年度回顾（国内部分）。
　　回首2022，受环境、政策、疫情影响，创新药行情几起几落，创新药研发进展迅猛，本土创新药行业在机遇与挑战中实现一次又一次的突破。本周周报，我们从国内的创新药行情复盘、创新药审批、代表性创新平台进展、创新管线权益“引进/授出”进展等角度，全面盘点2022年国内创新药发展。
　　内忧外患整体回调，创新药板块年度行情回顾。受内忧+外患双重冲击，2022年创新药板块几经波折。复盘2022年初以来国内创新药代表性企业股价表现，整体价值均被大幅度低估，当下性价比凸显。在经历三年多红利期之后，中国创新药行业进入结构型优化阶段，Biotech们面临着严峻考验。风暴来临时，唯有强者方能生存，短期看，拥有更多现金和造血能力的公司压力较小。本质上，真正以临床需求为中心，脚踏实地做创新的公司必将穿越寒冬。
　　春华秋实，2022年国内创新药研发硕果累累。获批创新管线：在“质”不在“量”。中国首款双抗产品AK104在2022年首次成功实现商业化突破。恒瑞医药、复宏汉霖、乐普生物均在2022年有所收获。NDA创新管线：化药、生物药平分秋色，细胞疗法将迎爆发。2022年内NDA获受理的国产1类化药至少12种，1类治疗用生物制品至少11种，其中3款细胞疗法NDA获受理品种，分别为合源生物的赫基仑赛注射液（CD19）、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（BCMA）、驯鹿生物/信达生物的伊基仑赛注射液（BCMA）。IND创新管线：2022年创新药临床研究稳步推进，恒瑞医药、正大天晴数量领先。
　　新技术平台是创新成果产出的基础，国内平台型公司根深叶茂。
　　【康方生物】国内双抗领军企业，Tetrabody为四价双特异性抗体核心技术平台。
　　【科伦药业】ADC创新产出持续，平台价值屡获认可。
　　【荣昌生物】首款本土ADC拥有者，国产ADC赛道领军企业。
　　【科济药业】CAR-T实体瘤领军企业，精耕新赛道。
　　【金斯瑞生物科技】全球基因合成龙头，拥有CGT全流程解决方案。
　　【圣诺医药】“国内小核酸药物第一股”，递送平台积累深厚。
　　“引进来+走出去”，国产创新紧追国际领先步伐。创新积极接轨国际，2022年跨境license in交易超60笔，重点涉及抗肿瘤治疗领域，小分子药物为主。内卷之下，扬帆出海一直是业界公认的创新药企突围之法。2022年，国内研发屡获国际认可，license out数量、金额再破纪录。从数量上看，首次突破30大关；从药物类型看，ADC获重点关注，双抗、CAR-T等亦有交易发生，昭示着未来交易标的类型的转化趋势；从交易金额看，2022年潜在总交易金额实现了极大幅度的跃升，最大两笔高达94亿美元（科伦药业）与50亿美元（康方生物）。
　　医药板块创新药个股行情回顾：
　　本周沪深医药创新药板块涨跌幅排名前5的为凯因科技、君实生物-U、科伦药业、苑东生物、博瑞医药。后5的为众生药业、舒泰神、前沿生物-U、诺诚健华-U、科兴制药。
　　本周港股医药创新药板块涨跌幅排名前5的为君实生物、云顶新耀-B、先声药业、和铂医药-B、金斯瑞生物科技。后5的为三叶草生物-B、腾盛博药-B、开拓药业B、诺诚健华-B、乐普生物-B。
　　创新药行业中长期观点：
　　近几年，政策刺激下资本涌入，国内迎来创新大风口。我国的创新市场有较强的政策属性，2017年10月8日，两办联合印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，开启了第一波创新浪潮。叠加药品注册管理办法修订、药品谈判、医保动态调整机制等出台，从政策顶层设计彻底解决了历史上由于研发资源有限、审评不规范&进度慢、招标效率低、入院难度高、医保对接难等造成的创新动力不足的问题。在纲领性政策刺激之下，叠加近年科创板、注册制等推动，创新药赛道资本蜂拥，创新药企业融资加速，也引领了我国创新药投资进入大风口时代。在良好的政策环境与资本推动下，国内创新崛起加速。国产创新药陆续进入收获期，未来几年将看到更多重磅创新产品在国内陆续获批上市。
　　不可忽视的是，政策给予“泛泛创新”的时间窗口越来越短，医保控费趋严、赛道日益拥挤，我们已经慢慢进入到“精选优质创新”的时刻。我国目前创新药研发同质化现象较为严重，靶向药物同质化现象最为严重。创新药上市即重磅炸弹的时代慢慢过去，政策给予“泛泛创新”的时间窗口期越来越短。我们认为，我国的创新药市场在当下已经慢慢从“泛泛创新”进入到“精选优质创新”的时刻。单抗热门靶点未来同质化竞争将持续白热化，同质化产品将逐渐失去竞争力，新技术、稀缺的技术平台、差异化的治疗领域、创新的给药方式等都可能会给企业带来更好的竞争格局，有技术沉淀的公司有望脱颖而出。
　　风险提示：1）负向政策持续超预期；2）行业增速不及预期。

研究报告全文：证券研究报告行业周报2023年01月03日医药生物创新药周报精选优质创新时代将至国内创新药2022年度回顾本周聚焦创新药2022年度回顾国内部分增持维持回首2022受环境政策疫情影响创新药行情几起几落创新药研发进展迅猛本土创新药行业在机遇与挑战中实现一次又一次的突破本周周报我们从国内的创新药行情复盘创新药审批代表性创新平台进展创新管线权益引行业走势进授出进展等角度全面盘点2022年国内创新药发展内忧外患整体回调创新药板块年度行情回顾受内忧外患双重冲击2022年创新药板块几经波折复盘2022年初以来国内创新药代表性企业股价表现整医药生物沪深300体价值均被大幅度低估当下性价比凸显在经历三年多红利期之后中国创新16药行业进入结构型优化阶段们面临着严峻考验风暴来临时唯有强者Biotech0方能生存短期看拥有更多现金和造血能力的公司压力较小本质上真正以临床需求为中心脚踏实地做创新的公司必将穿越寒冬-16春华秋实2022年国内创新药研发硕果累累获批创新管线在质不在量中国首款双抗产品AK104在2022年首次成功实现商业化突破恒瑞医药复宏-32汉霖乐普生物均在2022年有所收获NDA创新管线化药生物药平分秋色细胞疗法将迎爆发2022年内NDA获受理的国产1类化药至少12种1类治疗-48用生物制品至少11种其中3款细胞疗法NDA获受理品种分别为合源生物的2022-012022-052022-082022-12赫基仑赛注射液CD19科济药业的泽沃基奥仑赛注射液BCMA驯鹿生物信达生物的伊基仑赛注射液BCMAIND创新管线2022年创新药临床研究稳步推进恒瑞医药正大天晴数量领先作者新技术平台是创新成果产出的基础国内平台型公司根深叶茂康方生物国内双抗领军企业为四价双特异性抗体核心技术平台Tetrabody分析师张金洋科伦药业ADC创新产出持续平台价值屡获认可荣昌生物首款本土ADC拥有者国产ADC赛道领军企业执业证书编号S0680519010001科济药业CAR-T实体瘤领军企业精耕新赛道邮箱zhangjygszqcom金斯瑞生物科技全球基因合成龙头拥有CGT全流程解决方案分析师胡偌碧圣诺医药国内小核酸药物第一股递送平台积累深厚引进来走出去国产创新紧追国际领先步伐创新积极接轨国际2022年执业证书编号S0680519010003跨境licensein交易超60笔重点涉及抗肿瘤治疗领域小分子药物为主内卷邮箱huruobigszqcom之下扬帆出海一直是业界公认的创新药企突围之法2022年国内研发屡获国分析师应沁心际认可licenseout数量金额再破纪录从数量上看首次突破30大关从药执业证书编号物类型看ADC获重点关注双抗CAR-T等亦有交易发生昭示着未来交易标S0680521090001的类型的转化趋势从交易金额看2022年潜在总交易金额实现了极大幅度的跃邮箱yingqinxingszqcom升最大两笔高达亿美元科伦药业与亿美元康方生物9450相关研究医药板块创新药个股行情回顾本周沪深医药创新药板块涨跌幅排名前5的为凯因科技君实生物-U科伦药业1医药生物新冠与非冠资产再均衡13家疫苗苑东生物博瑞医药后5的为众生药业舒泰神前沿生物-U诺诚健华-U科兴制药公司看点再梳理2022-12-25本周港股医药创新药板块涨跌幅排名前5的为君实生物云顶新耀-B先声药业2医药生物创新药周报风起云涌赛道淘金全球和铂医药-B金斯瑞生物科技后5的为三叶草生物-B腾盛博药-B开拓药业-B诺诚健华-B乐普生物-BADC重磅交易盘点2022-12-25创新药行业中长期观点医药生物近期仍以体感场景切换为主年医近几年政策刺激下资本涌入国内迎来创新大风口我国的创新市场有较强的32023政策属性2017年10月8日两办联合印发关于深化审评审批制度改革鼓励药策略核心要点有啥2022-12-18药品医疗器械创新的意见开启了第一波创新浪潮叠加药品注册管理办法修订药品谈判医保动态调整机制等出台从政策顶层设计彻底解决了历史上由于研发资源有限审评不规范进度慢招标效率低入院难度高医保对接难等造成的创新动力不足的问题在纲领性政策刺激之下叠加近年科创板注册制等推动创新药赛道资本蜂拥创新药企业融资加速也引领了我国创新药投资进入大风口时代在良好的政策环境与资本推动下国内创新崛起加速国产创新药陆续进入收获期未来几年将看到更多重磅创新产品在国内陆续获批上市不可忽视的是政策给予泛泛创新的时间窗口越来越短医保控费趋严赛道日益拥挤我们已经慢慢进入到精选优质创新的时刻我国目前创新药研发同质化现象较为严重靶向药物同质化现象最为严重创新药上市即重磅炸弹的时代慢慢过去政策给予泛泛创新的时间窗口期越来越短我们认为我国的创新药市场在当下已经慢慢从泛泛创新进入到精选优质创新的时刻单抗热门靶点未来同质化竞争将持续白热化同质化产品将逐渐失去竞争力新技术稀缺的技术平台差异化的治疗领域创新的给药方式等都可能会给企业带来更好的竞争格局有技术沉淀的公司有望脱颖而出风险提示1负向政策持续超预期2行业增速不及预期请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日内容目录一本周聚焦2022年创新药年度回顾国内部分411内忧外患整体回调创新药板块年度行情回顾412春华秋实2022年国内创新药研发硕果累累7121获批创新管线精选优质创新时代已经到来获批管线创新价值凸显7122NDA创新管线化药生物药平分秋色细胞疗法将迎爆发10123IND创新管线2022年创新药临床研究稳步推进恒瑞医药正大天晴数量领先1213新技术平台是创新成果产出的基础国内平台型公司根深叶茂13康方生物国内双抗领军企业Tetrabody为创新四价双特异性抗体核心技术平台13科伦药业ADC创新产出持续平台价值屡获认可15荣昌生物首款本土ADC拥有者国产ADC赛道领军企业16科济药业CAR-T实体瘤领军企业精耕新赛道17金斯瑞生物科技全球基因合成龙头拥有CGT全流程解决方案18圣诺医药国内小核酸药物第一股聚焦肿瘤领域递送平台积累深厚1914引进来走出去国产创新紧追国际领先步伐21141国内研发屡获国际认可巨额licenseout交易彰显国内创新实力21142创新积极接轨国际2022年跨境licensein交易频繁2315国盛医药创新药周报集锦23二医药板块创新药个股行情回顾24三国内新药临床受理信息更新26风险提示26图表目录图表1港股创新药行业年度涨跌幅4图表2创新药行业年度市场表现5图表3沪深医药创新药2022年度涨幅前五5图表4港股医药创新药2022年度涨幅前五5图表5沪深医药创新药2022年度市值增长前五6图表6港股医药创新药2022年度市值增长前五6图表72022H1港股创新药公司现金及现金等价物期末余额7图表82022年获批上市新药分子类型分布8图表92022年获批上市新药治疗领域分布8图表102022年国内获批上市创新药9图表112022年度提交NDA的国产1类生物药10图表122022年度提交NDA的国产1类化药11图表132022年国内IND受理产品数量较多企业13图表14康方生物临床阶段双特异性抗体管线14图表15Tetrabody技术平台15图表16SKB264临床疗效16图表17荣昌生物管线17图表18科济药业CAR-T产品管线18图表19金斯瑞生命科学产能扩建规划19图表20金斯瑞CGT新获项目19图表21RNAi疗法的机制20P2请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表22STP705作用机制21图表23licenseout交易数量21图表242022年licenseout交易药物类型22图表252022年创新药重磅licensein交易23图表26沪深医药创新药周涨跌幅排名前五后五个股25图表27港股医药创新药周涨跌幅排名前五后五个股25图表28新药IND受理信息更新26P3请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日一本周聚焦2022年创新药年度回顾国内部分2022年受环境政策疫情影响创新药板块不断经历行情往复并逐步走出内忧外患阴翳回首2022创新药行情几起几落创新药研发空前迅猛本土创新药行业在机遇与挑战中实现一次又一次的突破本周周报我们从国内的创新药行情复盘创新药审批代表性创新平台进展创新管线权益引进授出进展等角度全面盘点2022年国内创新药发展11内忧外患整体回调创新药板块年度行情回顾受内忧外患双重冲击2022年创新药板块几经波折内忧12021年7月CDE颁布以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则征求意见稿对药企创新研发能力提出更高要求2医疗改革持续控费大背景压缩药品市场空间3同质类产品扎堆上市me-too类创新药内卷激化外患1FDA药物审批政策呈现收紧趋势国产创新药出海路途坎坷2全球投融资环境恶化海内外创新药企同遇资本寒潮XBINBI指数自2021年初均在经历超过一年的持续下行3明星靶点研发遇挫冲击资本市场信心国际地缘政治负向影响波及复盘2022年初以来国内创新药代表性企业股价表现整体价值均被大幅度低估港股18A上市biotech公司自年初至年末呈同步下调趋势平均幅度为-36产业和资本寒冬来自此前行业过热催生泡沫的逐步消化冷却情绪下创新药行业进入结构性优化阶段当下性价比凸显图表1港股创新药行业年度涨跌幅60484440262001-209111617202126-403137424444444647-6048505157626364646568-80737881-100康歌康华亚诺君百开康荣信中复东欧基科兆德云再迈康嘉和加和药永腾三诺礼方领盛诚实济拓宁昌达国宏曜康石济科琪顶鼎博希和铂科誉明泰盛叶亚制生医医健生神药杰生生抗汉药维药药眼医新医药诺生医思巨生博草药物药药华物州业瑞物物体霖业视业业科药耀药业物药诺物药资料来源wind国盛证券研究所2022年创新药行业受环境政策疫情带动行情往复4月前延续医药行业整体下行趋势宏观流动性收紧叠加医保谈判靶点内卷的内忧龙头出海受阻引发国际化门槛提高的外患biotech情绪持续低迷5-8月市场对宏观环境担忧弱化XBI指数企稳向好创新药企业随之反弹8-10月中美关系趋于紧张带有国际化发展预期的创新药行业再次步入调整10月之后政策改善预期个股事件催化疫情放开预期聚焦新冠药进展创新药P4请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日行业整体估值得到有效修复10月12日医保局回复创新药新增适应症有望纳入医保谈判简易续约重点品种公司如百济神州康方生物荣昌生物等受益10月12日百济神州公布泽布替尼头对头伊布替尼全球3期临床获PFS优效达成国药潜在best-in-class里程碑11月起疫情散发引燃新冠药多个产品接连获得重大推进代表个股为君实生物前沿生物等图表2创新药行业年度市场表现港股biotechXBI医药生物202213202221720223312022519202274202281520229272022119202212210-10-20-30-40-50-60-70资料来源wind国盛证券研究所2022年沪深医药创新药板块涨跌幅排名前5的为众生药业荣昌生物诺诚健华-U科伦药业苑东生物港股医药创新药板块涨跌幅排名前5的为康诺亚-B歌礼制药-B先声药业三生制药康方生物-B图表3沪深医药创新药2022年度涨幅前五证券代码证券简称年度涨幅原因002317SZ众生药业12602新冠小分子相关标的688331SH荣昌生物8974RC18获FDA孤儿药认定CDE突破性疗法认定688428SH诺诚健华-U5123科创版上市002422SZ科伦药业4387科伦药业ADC产品合作授权MSD688513SH苑东生物3339广义抗疫药物资料来源Wind国盛证券研究所图表4港股医药创新药2022年度涨幅前五证券代码证券简称年度涨幅原因2162HK康诺亚-B4783CM310获CDE突破性疗法认定1672HK歌礼制药-B4407新冠小分子相关标的供应辉瑞paxlovid利托纳韦2096HK先声药业3167新冠小分子相关标的1530HK三生制药3163无特殊原因9926HK康方生物-B2647AK112达成重磅授权交易开坦尼获批上市资料来源Wind国盛证券研究所2022年沪深医药创新药板块市值涨幅排名前5的为荣昌生物众生药业科伦药业P5请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日诺诚健华-U华东医药港股医药创新药板块市值涨幅排名前5的为康方生物-B荣昌生物-B先声药业康诺亚-B石药集团图表5沪深医药创新药2022年度市值增长前五证券代码证券简称年度市值涨跌亿元原因688331SH荣昌生物199RC18获FDA孤儿药认定CDE突破性疗法认定002317SZ众生药业121新冠小分子相关标的002422SZ科伦药业102科伦药业ADC产品合作授权MSD688428SH诺诚健华-U84科创版上市000963SZ华东医药81-资料来源Wind国盛证券研究所荣昌生物诺诚健华-U亚虹医药-U迈威生物-U以上市日期作为初始日期图表6港股医药创新药2022年度市值增长前五证券代码证券简称年度市值涨跌亿元原因9926HK康方生物-B120AK112达成重磅授权交易开坦尼获批上市9995HK荣昌生物-B103RC18获FDA孤儿药认定CDE突破性疗法认定2096HK先声药业85新冠小分子相关标的2162HK康诺亚-B52CM310获CDE突破性疗法认定1093HK石药集团47SYSA1801达成重磅授权交易新冠疫苗相关标的资料来源Wind国盛证券研究所注乐普生物-B以上市日期作为初始日期市值均已换算为人民币在经历三年多红利期之后叠加全球经济周期下行地缘政治新冠疫情美元加息和国内医保政策的影响一级市场投融资数据下滑中国Biotech们面临着严峻考验风暴来临时强者尚能生存弱者则会因为信贷紧缩筹集现金困难而消失于惊涛骇浪之中2008年金融危机影响下自2009年至2012年超过30家Biotech受到波及销声匿迹研发实力一直是Biotech安身立命之本若临床进展不及预期本就岌岌可危的公司则更会被加速推向灭亡边缘例如NorthfieldLabs开发的血液替代品Polyheme的上市申请被FDA拒绝后2009年6月NorthfieldLabs即被迫破产清算十年后的今天历史重现与Moderna共同由知名风投公司FlagshipPioneering孵化的Kaleido于2021年9月收到了FDA的警示函认为其在研产品KB109被开发用于治疗慢性阻塞性肺病新冠适应证临床试验并不正当2022年4月该公司宣布破产2022年中国生物医药行业尤其艰难IPO数量锐减临床进展也受到新冠疫情影响根据E药经理人融媒体统计从2021年10月1日-2022年9月30日完成IPO发行的中国生物制药公司为23家2021年同期59家其中在纳斯达克上市的仅联拓生物1家在港交所上市的仅6家2021年14家在科创板上市的13家2021年23家与此同时临床进展受到新冠疫情干扰一方面受疫情防控影响患者就医需求改变患者招募困难另一方面医护人员药审人员精力受防疫牵扯部分临床试验受到影响部分审查任务也被延迟大浪淘沙资本寒冬是危机也是机遇短期看拥有更多现金与造血能力的公司压力会相对较小本质上医药创新是为了突破现有疗法满足临床未竟需求拒绝低创新层次同质化内卷真正以临床需求为中心脚踏实地做创新的公司必将成功穿越寒冬P6请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表72022H1港股创新药公司现金及现金等价物期末余额35030422H1现金及现金等价物期末余额亿元300250200150100463634503026232221201917161615151412111010976654322110百再康君腾荣三康诺云嘉亚欧兆药加信康歌和康德基科华和中开复东永迈济鼎希实盛昌叶方诚顶和盛康科明科达诺礼铂宁琪石济领誉国拓宏曜泰博神医诺生博生草生健新生医维眼巨思生亚制医杰医药药医抗药汉药生药州药物药物物华耀物药视科诺物药药瑞药业业药体业霖业物业资料来源wind国盛证券研究所12春华秋实2022年国内创新药研发硕果累累2022年开始新增适应症谈判采用简易续约规则药物经济学组成本效果分析预算影响分析基金测算组提取全国各地支出数据倒算价格的规则更加客观合理医保谈判规则演变更充分证明医保腾笼换鸟的作用在支付端可给予创新产品更多空间帮助创新品种进入市场快速放量121获批创新管线精选优质创新时代已经到来获批管线创新价值凸显2022年获批创新管线在质不在量经统计2022年中国国家药监局NMPA批准了14款1类新药不含中药和疫苗在14款获批新药中10款产品为优先审评品种4款产品获CDE突破性品种认定还有1款获FDA突破新疗法认定从分子类型看2022年国内上市创新药以小分子为主共9款占全部产品的64单抗药物共4款数量占比29值得注意的是中国首款双抗产品首次成功实现商业化突破首款本土企业自研双抗产品取得突破临床上单抗联用已成下一代研发趋势其相比单药具有更好的临床缓解率然而两抗体联合疗法的毒性显著而双特异性抗体由于可同时识别两个不同抗原因此可具有更高的肿瘤特异性分布从而降低毒性并提高疗效被誉为第二代治疗性抗体2022年6月29日NMPA正式批准康方生物全球首创的PD-1CTLA-4双特异性抗体商品名开坦尼通用名卡度尼利单抗注射液研发代号AK104上市治疗晚期宫颈癌作为全球首款肿瘤双免疫检查点双抗中国首款商业化双抗AK104的面市引发了资本市场对双特异性抗体的关注AK104是由康方生物自主研发的4价IgG1-ScFv对称结构的双特异性抗体目前AK104主要研发适应症包括肺癌肝癌胃癌宫颈癌肾癌食管鳞癌及鼻咽癌等相关肿瘤的研究阶段性数据显示AK104比PD-1CTLA-4的联合疗法相比毒性显著降低具有明显的安全性和疗效优势同时该药为国家十三五重大新药创制科技重大专项支持项目P7请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表82022年获批上市新药分子类型分布获批1类新药分子类型单抗429双抗17964小分子资料来源医药观澜insight数据库复星医药恒瑞医药康方生物璎黎药业国盛证券研究所从疾病领域来看抗肿瘤药物热度仍然遥遥领先以36的比例独占鳌头代谢疾病自身免疫病领域药物的发展同样值得关注图表92022年获批上市新药治疗领域分布获批1类新药治疗领域抗肿瘤322代谢疾病自身免536疫病呼吸系17统疾病心脑血17管疾病其他214214资料来源医药观澜insight数据库复星医药恒瑞医药康方生物璎黎药业国盛证券研究所分公司来看2022年有创新药获NMPA批准上市的生物制药企业共14家其中共10家国内生物制药企业共4家国外生物制药企业拜尔是唯一拥有2款创新药获批上市的企业获批2款产品均为小分子药物维立西呱片sGC用于近期心力衰竭失代偿经静脉治疗后病情稳定的射血分数降低的症状性慢性心力衰竭成人患者以降低发生心力衰竭住院或需要急诊静脉利尿剂治疗的风险非奈利酮片非甾体选择性盐皮质激素受体用于与2型糖尿病相关的慢性肾脏病CKD成人患者可降低肾小球滤过率估计值eGFR持续下降终末期肾病的风险恒瑞医药的瑞维鲁胺片AR抑制AR作用更强获CDE突破性治疗品种认定瑞维鲁胺片为二代AR抑制剂相较第一代AR抑制剂具有更强的AR抑制作用2022年6月获NMPA批准附条件上市用于高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌mHSPC康方生物卡度尼利单抗注射液PD-1CTLA-4的获批开启了中国双抗药物商业化元年卡度尼利单抗是全球首款获批的PD-1CTLA-4双特异性抗体通过激活抗肿瘤免疫反应增强抗肿瘤疗效2022年6月卡度尼利单抗注射液获NMPA批准上市用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗P8请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日复宏汉霖实现首款创新产品商业化2022年3月复宏汉霖斯鲁利单抗PD-1获批上市该品种实现复宏汉霖商业化产品0的突破同时该品种亦为国内第七款PD-1单抗乐普生物实现首款产品商业化2022年7月乐普生物首款产品普特利单抗注射液PD-1实现商业化该品种亦为国内第八款PD-1单抗此外本土药企红日药业罗欣药业华北制药绿叶制药华领医药璎黎药业等均在2022年收获了获批上市的创新药产品图表102022年国内获批上市创新药是否优是否突破药品名称靶点企业适应症治疗领域分子类型先审评性疗法用于被狂犬或其它狂犬病毒易奥木替韦单抗其他狂犬狂犬病毒华北制药感动物咬伤和抓伤患者的被动单抗是否注射液病免疫用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定MSI-H的成人晚期实体瘤经治患者一线治斯鲁利单抗PD-1复宏汉霖抗肿瘤单抗是否疗不可手术切除的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌NSCLC用于治疗成人中度至重度特应FDA突破性阿布昔替尼片JAK1辉瑞自免小分子是性皮炎疗法认定替戈拉生片P-CAB罗欣药业用于治疗反流性食管炎其他消化小分子否无用于近期心力衰竭失代偿经静脉治疗后病情稳定的射血分数拜耳默沙降低的症状性慢性心力衰竭成维立西呱片sGC心脑血管小分子是否东人患者以降低发生心力衰竭住院或需要急诊静脉利尿剂治疗的风险用于高瘤负荷的转移性激素敏瑞维鲁胺片AR恒瑞医药抗肿瘤小分子是是感性前列腺癌mHSPC非甾体选用于与2型糖尿病相关的慢性择性盐皮肾脏病CKD成人患者可降非奈利酮片拜耳代谢小分子否否质激素受低肾小球滤过率估计值eGFR体持续下降终末期肾病的风险用于既往接受含铂化疗治疗失卡度尼利单抗PD-康方生物败的复发或转移性宫颈癌患者抗肿瘤双抗是是注射液1CTLA-4的治疗适用于不可切除或转移性的MSI-H或dMMR的晚期实体瘤普特利单抗注PD-1乐普生物患者用于既往接受全身系统治抗肿瘤单抗是否射液疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤葡萄糖激用于改善成人2型糖尿病患者多格列艾汀片华领医药代谢小分子否否酶的血糖控制盐酸托鲁地文5-羟色胺其他精神绿叶制药适用于抑郁症的治疗小分子否否拉法辛缓释片5-HT疾病P9请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日去甲肾上腺素NE多巴胺DA转运体用于既往接受过至少两种系统林普利塞片PI3K璎黎药业性治疗的复发或难治滤泡性淋抗肿瘤小分子是是巴瘤成人患者溶酶体甲苯磺酰胺注线粒体用于减轻中央型非小细胞肺癌红日药业呼吸小分子是否射液ATP合成成人患者的重度气道阻塞酶等勃林格殷用于治疗成人泛发性脓疱型银佩索利单抗IL-36R自免单抗是是格翰屑病的发作资料来源医药观澜insight数据库复星医药恒瑞医药康方生物璎黎药业国盛证券研究所122NDA创新管线化药生物药平分秋色细胞疗法将迎爆发根据CDE官网2022年内NDA获受理的国产1类化药至少12种1类治疗用生物制品至少11种由此推断未来2年我国创新药市场将不断有新鲜血液注入值得注意的是2022年共3款细胞疗法NDA获受理品种分别为合源生物的赫基仑赛注射液CD19科济药业的泽沃基奥仑赛注射液BCMA驯鹿生物信达生物的伊基仑赛注射液BCMA图表112022年度提交NDA的国产1类生物药药品名称企业靶点适应症分子类型合源生物成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病治疗复发或难治性侵细胞疗法赫基仑赛注射CD19袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B液暂定细胞型急性淋巴细胞白血病泽沃基奥仑赛科济药业细胞疗法BCMA疗复发难治多发性骨髓瘤注射液纳乐舒单抗注石药集团单克隆抗RANKL不可切除或手术困难的骨巨细胞瘤射液体托莱西单抗注信达生物原发性高胆固醇血症包括杂合子型家族性和非家族性高胆固单克隆抗PCSK-9射液醇血症和混合型血脂异常体伊基仑赛注射驯鹿生物细胞疗法BCMA复发难治性多发性骨髓瘤RRMM液信达生物泽美洛韦玛佐兴盟生物狂犬病单克隆抗瑞韦单抗注射毒糖蛋狂犬病体液白位点特宝生物人粒细非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症重组蛋白拓培非格司亭胞刺激的骨髓抑制性抗癌药物治疗时降低以发热性中性粒细胞减少注射液因子症为表现的感染发生率艾贝格司亭亿帆医药重组蛋白-嗜中性粒细胞减少症注射液阿得贝利单抗恒瑞医药阻断导致肿瘤免疫耐受的PD-1PD-L1通路重新激活免疫系统单克隆抗PD-L1注射液的抗肿瘤活性体P10请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日我武生物重组蛋白葎草花粉点刺点刺试验辅助诊断因葎草花粉致敏引起的I型变态反应性疾皮肤液病泽贝妥单抗注博锐生物单抗CD20血液瘤射液资料来源CDE各公司公告及官网国盛证券研究所图表122022年度提交NDA的国产1类化药药品名称企业靶点适应症齐瑞索韦肠溶胶囊爱科百发合全医药呼吸道合胞病毒F蛋白呼吸道合胞体病毒感染HSK16149胶囊海思科钙离子通道2亚受体糖尿病周围神经痛中高危骨髓纤维化包括原发性骨髓纤维化PMF真性红细胞盐酸杰克替尼片泽璟制药JAK1JAK2JAK3TYK2增多症后骨髓纤维化Post-PV-MF原发性血小板增多症后骨髓纤维化Post-ET-MF间质-上皮转化因子MET外显子伯瑞替尼肠溶胶囊浦润奥生物凯莱英c-Met14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌SHR8554注射液恒瑞医药MOR腹部手术后中重度疼痛TQ-B3101胶囊正大天晴ROS1ALKc-MetROS1阳性的非小細胞肺癌间变性淋巴瘤激酶阳性的局部晚TQ-B3139胶囊正大天晴ALKc-Met期或转移性非小細胞肺癌未接受促红细胞生成素治疗的非培莫沙肽注射液豪森药业EPO透析慢性肾病安达西尼胶囊京新药业GABAA失眠障碍加格列净片惠升生物四环制药SGLT-22型糖尿病谷美替尼片海和药物宣泰药业c-MetMET改变的晚期非小细胞肺癌VEGFRPDGFRc-KitFlt-3抗血管酪氨酸激酶抑制剂治疗失伏罗尼布片贝达药业CSF1R败的晚期肾细胞癌资料来源CDE各公司公告及官网国盛证券研究所科济药业泽沃基奥仑赛注射液BCMA泽沃基奥仑赛注射液CT053是一种用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMACAR-T细胞候选产品本次NDA受理是基于中国III期临床试验LUMMICARSTUDY1同时科济药业正在北美开展1b2期临床试验LUMMICARSTUDY2以评估泽沃基奥仑赛注射液用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的安全性及疗效此外公司也计划进行其他临床试验以开发泽沃基奥仑赛注射液作为多发性骨髓瘤的早线治疗方法泽沃基奥仑赛注射液于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法RMAT及孤儿药称号以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局EMA的优先药物PRIME及孤儿药产品称号泽沃基奥仑赛注射液也于2020年获得国家药监局的突破性治疗药物品种驯鹿生物信达生物伊基仑赛注射液BCMA伊基仑赛注射液是由信达生物制药和驯鹿生物联合开发的一种针对B细胞成熟抗原BCMA的CAR-T细胞疗法以慢病毒为基因载体转染自体T细胞CAR包含全人源scFvCD8a铰链和跨膜4-1BB共刺P11请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日激和CD3激活结构域2021年2月及2022年2月伊基仑赛注射液分别获NMPA授予突破性治疗药物BTD认定及获FDA授予孤儿药ODD认定用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤2022年6月伊基仑赛注射液治疗复发难治性多发性骨髓瘤的新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理除多发性骨髓瘤外NMPA已正式受理伊基仑赛注射液新增扩展适应症抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病NMOSD的临床试验申请IND在治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者的12期临床研究中79例受试者中客观缓解率ORR为9497579其中8997179受试者达到非常好的部分缓解VGPR完全缓解率CR严格意义缓解率sCR为6845479外周血的CAR拷贝数中位达峰时间为12天在回输后6个月和12个月的可评估的受试者中分别有6233861和533815仍可检测到CAR-T细胞存续结果显示伊基仑赛注射液在人体内具有优异的安全性和有效性并拥有长效持久的体内存续时间合源生物赫基仑赛注射液CD19赫基仑赛注射液是公司首个核心产品于2019年11月29日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段并获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物认定和美国FDA孤儿药资格认定赫基仑赛注射液的第三个拓展适应症已于2022年8月19日获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可用于治疗儿童及青少年3-18周岁rrB-ALL患者贝达药业伏罗尼布片VEGFRPDGFRc-KitFlt-3CSF1R伏罗尼布是具有全新化学结构的新一代多靶点激酶抑制剂可抑制肿瘤血管生成及生长用于多种癌症的治疗伏罗尼布针对VEGFRPDGFRc-KitFlt-3CSF1R等多靶点具有抗血管生成的显著疗效并且能够满足靶点的特殊PKPD要求达到保留活性降低毒性的目的伏罗尼布联合依维莫司治疗肾癌患者疗效和安全性IIIII期临床研究CONCEPT研究结果显示伏罗尼布联合依维莫司组主要研究指标PFS为100个月显著优于对照组依维莫司64个月优效性假设成立达到了预设的研究终点123IND创新管线2022年创新药临床研究稳步推进恒瑞医药正大天晴数量领先INDInvestigationalNewDrug可谓新药研发过程中的播种阶段品种首次申报数量体现了药企在过去一年内的总体研发进展获得批准进入临床试验的产品更预示着企业未来5年内品种上市潜力经统计2022年国内1类新药IND受理品种共计703个其中1类治疗用生物制品数量369个1类化药数量334个分公司来看传统药企仍具优势恒瑞医药以29款IND受理产品遥居榜首正大天晴次之有13个品种豪森药业位列第三有12个品种在Biotech企业中信达生物和百济神州也分别有10个品种和8个品种IND获受理P12请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表132022年国内IND受理产品数量较多企业35生物药款化药款302520151050普恒正齐信百复君康君石弘科劲智先和东智宜三慕迈礼米信瑞大鲁达济宏实方实药基伦方康声誉阳翔明生恩威新斯立医天制生神汉生生生集生药药弘药生光金昂制生生医生泰药晴药物州霖物物物团物业业义业物药泰科药物物药物生物药款14769587776631502004444442化药款15661301000024042440000002资料来源CDE国盛证券研究所13新技术平台是创新成果产出的基础国内平台型公司根深叶茂康方生物国内双抗领军企业Tetrabody为创新四价双特异性抗体核心技术平台双特异性抗体可介导独特的生物学效应一直是新药研发热点2022年迎来了双抗集中兑现爆发期2022年全球共有6款双抗产品上市自2009年首款双抗产品获批以来共有9款双抗处于商业化销售中覆盖肿瘤罕见病眼科自身免疫病等领域桥接细胞反式结合通过双特异性抗体分别靶向效应细胞和靶细胞将二者物理链接从而绕过MHC限制直接激活T细胞代表产品为安进的无Fc结构域双抗其中blinatumomabCD3CD19在治疗复发或难治性B细胞前体ALL成年患者的3期研究中可显著延长患者总生存期77个月vs40个月现已获批上市桥接受体顺式结合通过靶向抑制或激活同一细胞上多信号通路发挥协同作用代表产品为杨森制药开发的AmivantamabEGFRc-Met该产品已于21年5月获FDA批准成为EGFR外显子20插入突变肺癌患者的首款靶向疗法辅因子模拟用双特异性抗体模拟酶的辅因子或者底物由于酶与底物结合的位置影响较大因此空间结构设计至关重要首款30亿美元级别双特异性抗体Emicizumab即基于这一机制设计而来一项纳入109名存在FVIII抑制剂的血友病A患者的研究发现Emicizumab组患者每年经历约29次治疗出血发作而未接受预防性治疗的患者每年约233次治疗出血发作治疗将出血率降低了87康方生物是国内双抗领军企业双抗管线丰富且具有自研平台Tetrabody平台公司开发了6款双特异性抗体药物其中3款处于临床研究阶段2022年6月康方生物全球首个肿瘤双免疫检查点抑制剂开坦尼PD-1CTLA-4治疗宫颈癌获批上市2022年12月康方生物双特异性抗体依沃西PD-1VEGF又拿下50亿美元巨额交易公司在双特异性抗体领域领军地位凸显自成立以来公司建立了端对端全方位的药物开发平台ACE平台涵盖了全面一体化的药物发现和开发功能包括靶点验证抗体发现与开发双特异抗体药物开发平台Tetrabody平台CMC生产工艺开发符合国际GMP标准的规模化生产以及专业化的商业运营体系公司目前拥有30个以上用于治疗肿瘤自身免疫炎症代谢疾病等重大疾病的创新药物产品管线其中17款产品在中美澳新等国启动了超过80项临床试验共有15项临床研究处于注册性III期P13请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日临床研究阶段包括两个国际首创的双特异性抗体新药PD-1CTLA-4以及PD-1VEGF公司开发了6款双特异性抗体药物其中3款处于临床研究阶段图表14康方生物临床阶段双特异性抗体管线资料来源康方生物官网国盛证券研究所Tetrabody技术是康方生物自主开发用于设计及生产创新四价双特异性抗体的专有技术Tetrabody技术克服了由于双特异性抗体的高分子量导致的低效表达水平双特异性抗体的结构异质引起的工艺开发障碍以及由于双特异性抗体缺乏稳定性而导致的药物不可成药性等CMC难题已成功获批上市的开坦尼PD-1CTLA-4双特异抗体卡度尼利单抗注射液和PD-1VEGF双特异抗体AK112均是康方生物利用自身独有的Tetrabody双抗平台技术及ACE平台构建的新型肿瘤免疫治疗新药也均是全球首个进入临床试验的新药品种P14请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表15Tetrabody技术平台资料来源康方生物官网国盛证券研究所科伦药业ADC创新产出持续平台价值屡获认可科伦与MSD已多次合作BD收入为业绩增速提供保证2022年上半年公司通过授权MSD大分子项目确认收入37亿元增加归母净利润16亿元9月公司再次收到3500万美元付款增加归母净利润129亿元创新产品授权收入为公司业绩提供了巨大推力7项ADC授权MSDADC创新产出持续平台价值再获认可12月22日公司发布公告将科伦博泰7种临床前ADC候选药物全球或大中华区以外权益授予默沙东合同生效后科伦将获得首付款175亿美元科伦博泰将其管线中7种不同在研临床前ADC候选药物项目以全球独占许可或独占许可选择权形式授予默沙东在全球范围内或在中国大陆香港和澳门以外地区进行研究开发生产制造与商业化科伦博泰保留部分授予独占许可的项目和有权保留授予独占许可选择权的项目在中国大陆香港和澳门研究开发生产制造和商业化的权利默沙东另将根据各项目开发阶段及商业化进展分期向科伦博泰支付里程碑付款并对上市产品按净销售额分层支付提成如科伦博泰决定将全部授予独占许可选择权项目全球权益授权给默沙东预计会收到默沙东里程碑付款合计不超过93亿美元重磅交易证明ADC平台持续产出能力创新平台价值多次获得全球认可与默沙东达成授权合作是对科伦博泰ADC技术平台及其ADC项目的又一次重要认可也充分证明了公司的ADC平台已具备独立持续产出的能力默沙东深厚而广泛的全球开发能力与科伦博泰的创新能力结合将为合作项目的开发和商业化产生巨大的协同效应科伦在创新转型道路上的步伐已愈发稳健随着科伦博泰创新平台建设持续推进创新产品逐步进入收获期创新将成为公司未来业绩的主要驱动力公司发展前景也将焕然一新A166HER2ADCA166是第三代靶向HER2的抗体药物偶联物ADC通过蛋白酶可裂解linker将新型毒素分子Duo-5微管蛋白抑制剂定点偶联至HER2抗体当前A166首发适应症HER2乳腺癌关键II期多中心注册临床研究已完成入组正在进行Pre-NDA的准备工作A166抗体与毒素分子结合稳定在血液循环系统中稳定性高给药第一周期游离毒素的Cmax和AUC分别仅占全部A166摩尔浓度的01和02A166安全性良好使用A166的患者无间质性肺炎发生血液学毒性和胃肠道毒性的发生率和严重程度较低发生眼部不良事件的患者对症处理之后均可恢复A166疗效显著在经多线治疗的HER2阳性乳腺癌患者中表现出具有临床意义的P15请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日抗肿瘤活性同时可能由于旁观者效应在HER2低表达患者中也显示出初步疗效SKB264TROP2SKB264是由科伦博泰拥有自主知识产权的靶向TROP2的人源化单克隆抗体可酶促裂解的Linker和新型拓扑异构酶I抑制剂组合而成的新一代抗体偶联药物ADC结合了单抗对肿瘤细胞表面靶抗原的特异性和细胞毒性药物的高效性基于初步临床数据SKB264目前正在开展针对多个瘤种的单药联用的II期和III期临床试验2022年SKB264研发进展迅速从1月至今已获批开展6项临床研究中国5项美国1项7月7日SKB264治疗局部晚期或转移性三阴乳腺癌TNBC获得了国家药品监督管理局药品审评中心CDE审核同意纳入突破性治疗品种名单SKB264用于局部晚期或转移性三阴乳腺癌TNBC患者期拓展研究的疗效和安全性数据于2022SABCS公布在55例可进行疗效评估的患者4mgkg组21例5mgkg组34例中确认的客观缓解率ORR为40疾病控制率DCR为80其中TROP2高表达患者确认的ORR为552TROP2高表达5mgkg剂量组确认的ORR高达625中位持续缓解时间DoR为115个月中位无进展生存期mPFS为57个月中位总生存期mOS为146个月12个月OS率为664图表16SKB264临床疗效资料来源科伦E药国盛证券研究所荣昌生物首款本土ADC拥有者国产ADC赛道领军企业2021年6月首个ADC商业化产品花落荣昌生物维迪西妥单抗通过将微管蛋白聚合抑制剂MMAE选择性地输送至HER2表达的肿瘤细胞可用于治疗至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌包括胃食管结合部腺癌该适应症为附条件批准上市公司是少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一内部能力涵盖ADC开发及生产的全过程荣昌生物ADC平台涵盖ADC研发生产全流程ADC连接子及载荷优化的筛选平台专有桥接Thiel-bridge偶联技术连接子载荷及偶联工艺开发连接子载荷及连接载荷的GMP合成ADC的DS和DP的GMP生产通过该平台荣昌生物研发了维迪西妥单抗RC48等多个创新生物药管线布局丰富ADC为管线主力荣昌生物在肿瘤自身免疫以及眼科疾病领域布局了16款创新药以ADC为主赛道共布局7款产品在ADC领域既布局热门靶点HER2同时又差异化布局了间皮素cMETClaudin182等多个靶点而对于HER2ADC在适应症方面又进行了深度的差异化布局包括胃癌尿路上皮癌膀胱癌乳腺癌等等多种瘤种P16请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表17荣昌生物管线资料来源荣昌生物官网国盛证券研究所科济药业CAR-T实体瘤领军企业精耕新赛道科济药业聚焦CAR-T产品研发与商业化实体瘤领域进展领衔全球产品设计差异化布局全球化公司共11款候选CAR-T产品其中7款处于临床研发阶段4个处于临床前阶段CT041用于CLDN182阳性消化道肿瘤治疗可产生高应答率和持续缓解耐受性良好有望成为晚期胃癌末线颠覆性疗法研发进度全球领先潜在市场价值空前CT053靶向BCMA的多发性骨髓瘤候选疗法在同类CAR-T产品中对复发难治性多发性骨髓瘤疗效确切安全性更优并具有拓展为前线疗法的潜力P17请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表18科济药业CAR-T产品管线资料来源公司官网国盛证券研究所独具创新平台技术注重长线发展顺应细胞治疗行业发展趋势前瞻建立整合的细胞治疗平台布局下一代实体瘤CAR-T和通用CAR-T技术公司针对当前细胞疗法应用痛点主要开发了以下三个核心技术平台CycloCAR技术平台增强实体瘤疗效的下一代技术T细胞的募集存活和增殖是CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的重要限制IL-7作为一种细胞因子可以增强CAR-T细胞的增殖和存活而CCL21作为一种趋化因子可以驱动淋巴细胞和树突状细胞募集到肿瘤部位CycloCAR-T细胞通过设计表达细胞因子IL-7白介素-7和趋化因子CCL21有望显著增强针对实体瘤CAR-T细胞的疗效THANK-uCAR技术平台同种异体CAR-T平台识别NK细胞表面蛋白CAR分子应对宿主抗移植物反应反哺CAR-T细胞提升增殖能力同种异体技术驱动通用化发展降本增效提升疗法可及性LADAR技术平台精准靶向的技术平台触发抗原识别抗原双保险精准靶向肿瘤组织降低靶脱瘤毒性拓展成药靶点边际金斯瑞生物科技全球基因合成龙头拥有CGT全流程解决方案金斯瑞拥有先进的CGT创新技术平台并致力于打造业界领先产能公司60的基因合成通过自动化平台进行拥有业界首个规模化芯片引物合成平台可实现高通量DNA合成并且已在美国落地业界最大的质粒大抽自动化平台未来公司将继续加大CGT服务和产品研发投入进一步升级技术平台强化自动化与高通量能力与此同时公司致力于打造业界领先产能计划2023年在镇江建成11200平方米质粒GMP厂房与病毒实验室2023-2024年在美国建成5500平方米质粒及病毒GMP厂房P18请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表19金斯瑞生命科学产能扩建规划资料来源金斯瑞官网国盛证券研究所公司致力于成为最大的CGTCDMO提供商公司拥有针对特殊质粒序列的菌株与工艺包括AAVITRplasmidmRNApolyAplasmid等拥有适应大规模病毒载体生产的稳定细胞系顺利交付了第1个以自主的悬浮培养PowerSTM-293T为基础的细胞治疗质粒慢病毒CMC项目推出了mRNA工艺开发生产平台建立了从质粒到mRNA一站式CDMO能力公司CGT近年新获项目数量增长迅猛2022H1新获9项IND获批项目51项临床前项目38项临床项目与39项CMC项目图表20金斯瑞CGT新获项目资料来源金斯瑞官网国盛证券研究所圣诺医药国内小核酸药物第一股聚焦肿瘤领域递送平台积累深厚RNAi疗法开发效率高发展前景广阔RNA疗法即基因编辑技术治疗是一种基于特定RNA序列的靶向治疗手段以RNA作为靶点极大地丰富了药物靶点的选择与传统疗法相比核酸药物的开发过程相对简单研发成功率高且不受蛋白质成药性的限制有望填补现有疗法无法触及的治疗领域的空白P19请仔细阅读本报告末页声明2023年01月03日图表21RNAi疗法的机制资料来源圣诺医药招股书国盛证券研究所递送技术平台是小核酸药物开发的核心壁垒公司拥有4个专利递送平台圣诺医药深耕小核酸药物领域已开发出4个专利递送平台包括多肽纳米颗粒PNP递送平台新型GalNac递送平台和多肽-脂质纳米颗粒PLNP递送平台等PNP递送平台用于RNAi疗法全身及局部给药该平台可以通过局部或全身给药的方式将siRNA和mRNA递送至细胞不仅有效地提升了细胞吸收和内体释放的递送效率且其可以携带一个以上的siRNA短段可同时沉默多个靶基因与此同时PNP递送平台可以在细胞内进行生物降解具有更低的毒性GalNac递送平台用于RNAi疗法全身给药到肝细胞作为目前已被广泛验证的主流平台赋能公司在肝脏领域的布局PDOV平台用于改善siRNA的递送和释放到肝细胞PLNP递送平台用于mRNA疗法及其疫苗递送公司目前是全球少数拥有多个技术平台并且产品进入临床阶段的企业之一处于行业领先地位产品管线储备丰厚治疗领域覆盖范围广泛凭借丰富的平台技术以及较强的研发能力公司已至少开发了19款候选产品适用于肿瘤纤维化疾病心脏代谢病毒性疾病和肝脏疾病等广泛的适应症领域公司核心产品STP705TGF1COX2多项适应症已在中美进入临床阶段包括MMSC皮肤纤维化实体肝肿瘤等适应症最高研发阶段处于临床2期STP705利用公司专利PNP递送平台局部给药P20请仔细阅读本报告末页声明