体外CAR-T疗效突出，但固有瓶颈制约临床普及。自2017年首款产品获批以来，CAR-T疗法已在多个血液瘤适应症展现出显著的生存获益，2025年全球市场规模突破50亿美元。但传统体外CAR-T存在制备周期长、生产成本高、需清淋预处理、实体瘤突破困难等固有瓶颈，患者可及性有限，行业亟需技术迭代突破发展天花板。
　　In vivo CAR开辟全新路径，打破细胞治疗与药物治疗的界限。该技术通过静脉输注标准化制剂，将CAR-T的“生产环节”从体外GMP车间转移至患者体内，全程无需白细胞单采与体外制备扩增，大幅缩短治疗等待周期，摆脱定制化产能限制；同时无需清淋预处理，降低了治疗毒性与患者耐受门槛，兼具细胞治疗的疗效深度与标准化药物的可及性优势，从底层重构了细胞治疗的生产与给药模式，有望将细胞治疗从“奢侈品”转变为“大众药”。
　　慢病毒载体与LNP-RNA两条技术路线各有所长，匹配不同治疗场景。根据工程化载体的不同，in vivo CAR技术主要可分为病毒载体和LNP-RNA两条技术路线。慢病毒载体通过基因组整合实现CAR的长效稳定表达，CAR-T细胞可随抗原刺激发生克隆性扩增，适用于晚期血液瘤等对疗效持续性要求高的重症场景；LNP-RNA为非整合瞬时表达，无插入突变风险，支持重复给药与灵活剂量调整，安全性窗口更宽，更适配自身免疫病、微小残留病灶清除等“hit-and-run”治疗场景。
　　全球多条管线已进入早期临床阶段，核心数据持续验证技术可行性。慢病毒载体路线进展领先，Kelonia KLN-1010在18例复发难治性多发性骨髓瘤患者中实现100%总缓解率与100%骨髓MRD阴性，安全性整体可控；传奇生物LB2501作为全球首款双靶点体内CAR-T，较高剂量组6例B细胞非霍奇金淋巴瘤患者总缓解率达100%。LNP-mRNA路线同步突破，微滔生物GT801在4例复发难治性B细胞淋巴瘤患者中总缓解率达100%；虹信生物HN2301在难治性系统性红斑狼疮中验证了深度B细胞清除与疾病活动度改善效应。实体瘤方向，CREATEMT-302仅验证了生物学活性与肿瘤穿透能力，单药客观缓解率有限，后续联合方案值得关注。
　　MNC加速通过并购布局in vivo CAR赛道，中国企业积极跟进并跻身全球研发第一梯队。礼来、阿斯利康、艾伯维、BMS等跨国药企纷纷通过大额收购锁定核心技术平台，印证了赛道的长期产业价值。国内企业依托工程师红利与产业配套优势，在LNP-RNA领域形成差异化竞争优势，病毒载体路线同步推进，多项临床进度与技术水平处于全球前列，国际产业合作持续落地，整体竞争力持续提升。
　　风险提示：技术转化不及预期，后续临床试验失败风险。