英矽智能：AI驱动的药物发现平台，冲击国内AI制药第一股。公司成立于2014年，经过多年努力建立了一体化、AI驱动的药物发现及开发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。公司商业模式主要是通过自主研发的Pharma.AI平台开发自有在研管线，目前已建立由31个项目组成的多元化管线，涵盖29个药物靶点。公司在美国、大中华区、加拿大和中东布局全球业务，核心管理团队在国内外医药行业拥有专业知识和丰富经验，并且拥有一支由世界级科学家、人工智能工程师和业务领导者组成的全球团队。
　　人工智能广泛赋能新药发现，AIDD未来已来。近年来新药研发难度日益增加，药物发现的整体成功率仅有51%，研发开支持续增加、回报率有所降低。AIDD可提高药物发现的预测精准度和成功率，有效加速研发过程并且降低成本，在药物发现领域持续扩张新的应用场景。目前头部跨国药企正加速布局AI制药，持续加强与AI公司合作，大型药企与AIDD的合作数量由2017年的18份新合作协议增加至2022年的66份新合作协议，复合年增长率为29.7%。
　　生成式AI平台赋能药物研发，无缝整合生物学、化学和临床开发功能。1）搭建人工智能平台Pharma.AI，实现从靶点发现、分子生成到临床方案优化的全流程赋能。生成式AI平台Pharma.AI由Biology42、Chemistry42和Medicine42组成，通过整合广泛药物发现和开发过程有效识别新药靶点，并且针对新靶点及已知靶点设计替代分子和优化临床开发管线。2）基于AI平台建立丰富在研管线，核心产品ISM001-055快速推进。公司利用Pharma.AI平台设计和开发多元化管线项目，治疗范围覆盖纤维化、肿瘤学、免疫学和其他治疗领域。截至2023年6月公司管线项目数超过31个，在研产品通常在12个月内进入IND筹备阶段，显著快于传统开发方法的行业平均水平4.5年。核心产品ISM001-055是一种小分子口服药物，通过抑制TNIK靶点治疗IPF及肾纤维化。全球IPF发病率持续增加，而目前可用于治疗IPF的药物有限，公司ISM001-055在I期临床试验中取得积极顶线数据，已获批在中美两地开展国际多中心II期临床试验，成为全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物进入临床II期。3）与全球头部药企建立多元化深度合作，客户集中度较高。公司业务模式包括管线开发及战略合作、对外授权和生成式AI软件对外授权，目前客户集中度相对较高。公司已签订了多项药物发现和开发合作，未来两笔较大的收入来自复星医药和赛诺菲，其中与复星医药合作最高可获得里程碑付款0.82亿美元，与赛诺菲的合作最高可获得里程碑付款12亿美元。
　　风险提示：业务战略风险、国际扩张风险、资金流动性风险、客户集中度较高风险、收入单一风险等。

研究报告全文：英矽智能招股说明书梳理AIDD未来已来生成式AI驱动药物发现平台高速成长2023年10月12日英矽智能AI驱动的药物发现平台冲击国内AI制药第一股公司成立于推荐维持评级2014年经过多年努力建立了一体化AI驱动的药物发现及开发平台识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物公司商业模式主要是通过自主研发的PharmaAI平台开发自有在研管线目前已建立由31个项目组成的多元TableAuthor化管线涵盖29个药物靶点公司在美国大中华区加拿大和中东布局全球业务核心管理团队在国内外医药行业拥有专业知识和丰富经验并且拥有一支由世界级科学家人工智能工程师和业务领导者组成的全球团队人工智能广泛赋能新药发现AIDD未来已来近年来新药研发难度日益增加药物发现的整体成功率仅有51研发开支持续增加回报率有所降低AIDD可提高药物发现的预测精准度和成功率有效加速研发过程并且降低成本分析师王班在药物发现领域持续扩张新的应用场景目前头部跨国药企正加速布局AI制药执业证书S0100523050002邮箱wangbanmszqcom持续加强与AI公司合作大型药企与AIDD的合作数量由2017年的18份新合作协议增加至2022年的66份新合作协议复合年增长率为297相关研究生成式AI平台赋能药物研发无缝整合生物学化学和临床开发功能11医药行业周报底部三重共振积极把握医搭建人工智能平台PharmaAI实现从靶点发现分子生成到临床方案优化的药板块布局机遇-20231010全流程赋能生成式AI平台PharmaAI由Biology42Chemistry42和2药明合联招股说明书梳理ADC行业高景Medicine42组成通过整合广泛药物发现和开发过程有效识别新药靶点并且气一站式CRDMO龙头高速发展-202310针对新靶点及已知靶点设计替代分子和优化临床开发管线2基于AI平台建立013医药行业政策点评安徽集采纳入羟考酮口丰富在研管线核心产品ISM001-055快速推进公司利用PharmaAI平台设服剂国产替代有望加速-20230928计和开发多元化管线项目治疗范围覆盖纤维化肿瘤学免疫学和其他治疗领4医药行业点评仿制药一致性评价制度不域截至2023年6月公司管线项目数超过31个在研产品通常在12个月内变新注册分类申请快速增长-20230928进入IND筹备阶段显著快于传统开发方法的行业平均水平45年核心产品5医药行业周报估值持仓情绪三重共振ISM001-055是一种小分子口服药物通过抑制TNIK靶点治疗IPF及肾纤维化看好医药板块底部布局机遇-20230926全球IPF发病率持续增加而目前可用于治疗IPF的药物有限公司ISM001-055在I期临床试验中取得积极顶线数据已获批在中美两地开展国际多中心II期临床试验成为全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物进入临床II期3与全球头部药企建立多元化深度合作客户集中度较高公司业务模式包括管线开发及战略合作对外授权和生成式AI软件对外授权目前客户集中度相对较高公司已签订了多项药物发现和开发合作未来两笔较大的收入来自复星医药和赛诺菲其中与复星医药合作最高可获得里程碑付款082亿美元与赛诺菲的合作最高可获得里程碑付款12亿美元风险提示业务战略风险国际扩张风险资金流动性风险客户集中度较高风险收入单一风险等本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告1行业专题研究医药目录1英矽智能AI驱动的药物发现平台冲击国内AI制药第一股311生成式AI驱动型制药公司快速推进在研管线312主营收入快速增长专业化全球研发团队支持业务发展62人工智能广泛赋能新药发现AIDD未来已来821AI制药行业蕴含较大潜力实现新药开发降本增效822头部跨国药企加速布局AI制药持续加强与AI公司合作123生成式AI平台赋能药物研发无缝整合生物学化学和临床开发功能1431搭建人工智能平台PharmaAI实现从靶点发现分子生成到临床方案优化的全流程赋能1432基于AI平台建立丰富在研管线核心产品ISM001-055快速推进1833与全球头部药企建立多元化深度合作客户集中度较高214风险提示23插图目录24表格目录24本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告2行业专题研究医药1英矽智能AI驱动的药物发现平台冲击国内AI制药第一股11生成式AI驱动型制药公司快速推进在研管线英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司通过下一代人工智能系统连接生物学化学和临床试验分析利用深度生成模型强化学习转换模型等现代机器学习技术构建强大高效的人工智能药物研发平台识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物英矽智能聚焦癌症纤维化免疫中枢神经系统疾病衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域推进并加速创新药物研发公司整合两种商业模式1通过自主研发的PharmaAI平台开发自有的在研管线2提供人工智能驱动的药物发现服务和软件生成式AI平台能快速推进主要由新候选药物组成的完全自主生成的AIDD管线目前已建立由31个项目组成的多元化管线涵盖29个药物靶点图1英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司2023年2022年FDA获得了用于治疗突发性2021年完成ISM001-肺纤维化的055的0期FIH研ISM001-055孤2020年就TNIK提名两究种AI设计的临儿药认定正式推出2019年正式推出床前候选药物完成ISM001-PandaOmics及inClinico与复星订立战055的新西兰2018年开设香港总部Chemistry4略合作协议获得新西兰中国I期临床公司于开曼群完成B轮融资Medsafe中国试验2016年与一家农业公岛成立启动的第一个药监局批准获得NMPA批准开始开发司订立合作2014年药物发现及开ISM001-055的I治疗COVID-19Chemistry42完成A轮融资发项目完成C1轮融资期临床试验的ISM3312的IInsilicoinClinicoInc于美国特与赛诺菲订立期临床试验拉华州成立战略合作协议获得FDA治疗开始开发中国苏州建立突发性肺纤维PandaOmics全资拥有的生化ISM001-055成式AI驱动机的IIa期临床器人实验室试验IND批准完成D轮融资获得FDAISM3091的I期临床试验IND批准资料来源公司官网公司招股说明书民生证券研究院公司在美国大中华区加拿大和中东布局全球业务纽约和香港办公室作为营运总部可以充分利用大中华地区和北美两大市场的人才上海和台北办公室专注于药物发现及开发阿联酋和蒙特利尔办公室是PharmaAI科研团队大部分成员的办公室2022年12月公司在苏州建立1665平方米的AI驱动机器人实验室生命之星1配备了新一代测序器细胞培养器细胞分析仪自动化液体处本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告3行业专题研究医药理机回声液体处理器成像系统高内涵分析平台自动导向车AGV及机械臂等最先进仪器苏州实验室的建立将进一步提高湿实验室的实验效率和能力促进数据生成并且改善公司的PharmaAI平台图2公司拥有全球业务布局资料来源公司招股说明书民生证券研究院创始人团队资深机构投资者持股股权结构清晰创始人兼首席执行官AlexZhavoronkov博士持股1032Mesolite持股971药明康德通过WuXiPharmaTechHealthcareFund持股645淡马锡通过PalaceInvestmentsPte持股607启明创投通过QVPVIQVPVIIQMDVISIFVII分别持股561200015002图3公司股权结构截至2023年6月20日资料来源公司招股说明书民生证券研究院本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告4行业专题研究医药高管团队深耕制药领域具有丰富的研发经验和敏锐的行业洞察力创始人AlexZhavoronkov博士拥有超过20年信息技术和AI药物发现经验2014年在马里兰州巴尔的摩的约翰斯霍普金斯大学成立英矽智能担任董事会主席首席执行官自成立起一直负责集团的整体策略规划业务方向和日常运营管理任峰博士自2022年6月起担任联席首席执行官曾在葛兰素史克美迪西等多家国内外知名药企任职在中美制药和CRO领域拥有超过14年经验双重首席执行官结构有助于公司将高效的治疗管线开发流程与最先进的生成式AI能力相结合为患者提供创新和临床上有意义的治疗公司高级管理层具有多年的医药行业新药研发和企业管理经验学术成果丰富为公司的快速发展和高效运营保驾护航表1公司管理层及核心技术人员名字职务个人经历Zhavoronkov先生分别于2001年5月及6月获得加拿大皇后大学商业及科学双学士学位2007年5月获得美国约翰霍普金斯大学生物技术硕士学位并于2008年10月于俄罗斯莫斯科国立大学获得物理及数学博士学位Aleksandrs董事会主席公司创办人自成立以来担任董事会主席董事及首席执行官于2023年6月获调任为执行董事创立InsilicoZavoronkovs执行董事兼首Inc前自2008年5月至2016年6月就职于BiogerontologyResearchFoundation已发表超过150篇研究论博士席执行官文及两本著作包括TheAgelessGenerationHowBiomedicalAdvancesWillTransformtheGlobalEconomyZhavoronkov先生亦为年度药物发现及老化研究论坛的联席组织者任先生于1998年7月获得中国科学技术大学高分子科学学士学位2004年3月获得新加坡国立大学科学硕士学执行董事联位并于2007年6月获美国哈佛大学有机化学博士学位2021年2月起担任首席科学官自2021年6月起担任任峰博士席首席执行官董事并自2022年6月起担任联席首席执行官于2023年6月获调任为执行董事任先生于2018年2月至2021兼首席科学官年1月担任上海美迪西生物医药股份有限公司高级副总裁化学及生物学负责人2007年2月至2018年1月任先生就职于全球制药公司葛兰素史克股份有限公司离职前职位为总监神经退化性DPU的化学负责人Aliper先生于2011年6月获得俄罗斯莫斯科国立大学生物工程专业学位并于2019年6月获得俄罗斯联邦国家Aleksandr机构AIBurnazyan联邦医学生物物理中心博士学位2014年2月加入本集团担任科学联合创始人并于2018总裁Aliper博士年11月获委任为总裁加入本集团前Aliper先生从事生物信息学及分析领域在俄罗斯国家儿科血液学肿瘤学免疫学医学研究中心担任高级生物信息学科学家Jhaveri先生于1999年5月获得美国宾夕法尼亚大学化学与经济学文学学士学位并于2005年5月获得美国纽约大学史登商学院MBA学位Jhaveri先生持有CFA认证自2021年9月起担任首席财务官加入本集团前NiravJhaveri首席财务官Jhaveri先生于2020年1月至2021年4月担任生物制药公司JourneyMedicalCorporation的首席财务官负责先生业务发展企业策略及集资2014年10月至2020年1月担任FortressBiotech的业务发展副总裁于职业生涯早期其曾于花旗集团从事股票研究并于美国银行从事投资银行Chen博士于1997年3月获得美国华盛顿大学生物化学博士学位以及于1991年6月获美国贝瑟尼学院化学理学学士学位自2021年10月起担任首席业务官加入本集团前Chen博士于2019年4月至2021年9月担任药明Michelle首席业务官生物技术有限公司的企业发展高级副总裁领导企业策略并购授权战略合作伙伴关系新公司成立及投Chen博士资者关系作为生物技术高管2016年4月至2017年12月在默克公司以及于2018年2月至2019年4月在BioMarinPharmaceuticalInc等制药公司工作Rao博士于1984年6月在纽约州立大学获得其医学博士学位于2022年7月加入本公司首先担任高级副总裁兼临床开发负责人自2023年6月起担任首席医疗官Rao博士于多家国际生物制药公司及学术医疗机构担任SujataRao高级行政职位积累30多年丰富的临床开发及医疗事务经验在加入本集团前彼曾于礼来公司任职Rao博首席医疗官博士士在加入礼来公司前曾担任百时美施贵宝股份有限公司的综合科学医疗总监彼亦曾于OnyxPharmaceuticalsInc担任医学事务高级医疗总监Rao博士在加入该行业前是华盛顿大学医学中心的肿瘤学临床副教授彼亦于MultiCare的肿瘤内科-血液学协会任职本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告5行业专题研究医药王女士于2009年7月获得中国华东政法大学法学学士学位中国上海外国语大学外国语言英语文学学士学位于2012年6月获得中国华东政法大学经济法法学硕士学位并于2020年5月获得美国弗吉尼亚大学法学院总法律顾问兼法学硕士学位自2020年9月起担任总法律顾问兼董事会秘书王君女士董事会秘书王女士于2017年6月至2020年8月担任TMT500强企业迪堡多富公司的高级法律顾问并于2014年1月至2017年5月担任新加坡立杰律师事务所的合伙人加入立杰律师事务所前王女士于2011年9月至2013年12月在美国美迈斯律师事务所担任法律顾问资料来源招股说明书民生证券研究院12主营收入快速增长专业化全球研发团队支持业务发展收入快速增长药物研发服务是最重要的业绩贡献来源20212022年公司营业收入为4713万美元30147万美元净亏损分别为131亿221亿美元公司主营业务包含药物研发服务和软件解决方案服务其中药物研发服务是公司的主要收入来源20212022年收入达到3687万美元和28648万美元占总收入的7815和950220212022年软件解决方案服务收入分别为1026万美元和1499万美元占总收入的比重还相对较小图42021-2022年收入净利润和毛利率万美元图5公司收入结构资料来源公司招股说明书民生证券研究院资料来源公司招股说明书民生证券研究院毛利率短期承压研发费用和管理费用处于高位水平20212022年公司毛利润分别为470万美元1910万美元主要系预付费用增加和2022年获得开发里程碑合作收入毛利率从2021年的100下降至2022年的634其中药物研发业务毛利率分别为1006152022年公司增加外部研发服务成本大幅增加而软件解决方案服务毛利率保持在1002021-2022年公司研发费用率为8191525980主要系管线扩张导致研发投入增加和CROCDMO的服务成本上升2021-2022年管理费用率为2914951162022年公司扩大业务发展团队和营销工作管理费用保持高位本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告6行业专题研究医药图6各板块毛利率图7期间费用率资料来源公司招股说明书民生证券研究院资料来源公司招股说明书民生证券研究院公司拥有一支由世界级科学家人工智能工程师和业务领导者组成的全球团队专注于利用生成式AI平台开发新颖的在研管线公司业务分布全球在纽约香港上海苏州多地设立办公室吸引优秀人才来支持公司发展截至2023年6月20日公司共有318名员工其中研发团队达到255人人员占比达到80由资深生物学家化学家药物开发人员和AI专家组成绝大部分拥有相关领域的硕士或博士学位图8公司人员地域分布情况截至2023年6月20日图9公司人员结构情况截至2023年6月20日资料来源公司招股说明书民生证券研究院资料来源公司招股说明书民生证券研究院本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告7行业专题研究医药2人工智能广泛赋能新药发现AIDD未来已来21AI制药行业蕴含较大潜力实现新药开发降本增效医药研发的特点是风险高开发时间长并且需要大量药物发现及开发专业知识和经验新药研发主要包含药物发现临床前和临床三个阶段药物发现的成功率较药物开发相对较高但从靶点至苗头化合物至先导化合物优化过程中药物发现的整体成功率仅有51药物发现涉及识别新的潜在药物通常包括靶点识别及验证苗头化合物识别以及先导化合物生成及优化临床前研究通常涉及动物模型研究以评估毒理学及其他参数化学合成及药物配方的优化以及确保批准开始临床试验所需的其他研究临床试验需要在健康受试者和患者中进行连续试验来确定药物安全性及疗效从而确保获得监管部门批准整体成功率只有129图10各阶段新药研发成功率资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院药物发现的难度日益增加研发开支持续增加回报率有所降低受全球新药需求增加所推动药物发现开支的增长率预期将会继续加快根据弗若斯特沙利文报告2017年至2021年药物研发总开支的复合年增长率为79预计2021年至2026年为69药企向市场推出一款新药平均需要10年投入成本约10亿美元研发投入增加和投资回报率减少对药企进行新药研发提出了较大挑战许多制药公司正在转向AIDD的药物发现以降低成本并增加回报本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告8行业专题研究医药图11新药研发总支出亿美元和投资回报率3200828006872400654200051600436120032380021540012100201720182019202020212022E2023E2024E2025E2026E药物发现临床前临床管线内部回报率资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院AIDD是制药行业快速发展的领域持续扩张新的应用场景从设计新分子到预测临床试验结果AI可以融入药物发现过程的各个阶段使用MLDL生成式AI和其他AI技术药企可以减少药物发现及开发所需的时间和资源同时提高临床试验的成功率例如生成式AI有可能为以前无成药性的靶点生成新分子从而彻底改变药物发现为药物开发提供新途径生成模型概念已经存在超过一个世纪直到最近十年深度学习及神经网络架构的进步才得以将其实践生成式AI独特之处在于其能够生成新数据的能力而非简单地识别或分类现有数据目前生成式AI应用场景广泛包括图像和文本生成分子发现生成式AI的主要优势是能够生成大量数据该等数据可用于训练及测试其他AI模型这种特性对于数据稀缺或获取数据昂贵的领域特别有用尤其是医学研究和药物发现图12AI药物发现领域的时间线及突破资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告9行业专题研究医药AI组成的三大要素为数据算力和算法AI制药数据来源包括公开数据集商业数据集与药企合作获得的研发数据企业自身研发积累的数据集挖掘数据集人工清洗分析核验标注数据集等算力方面GPU云计算资源等基础建设的完善为AI制药企业提供了重要的计算支撑算法成为各AI制药公司差异化特征的主要战场不同的算法模型对应不同的应用场景结合各个公司的特有数据来源进而形成不同特点的差异化AI公司图13AI制药的组成三要素资料来源公司官网民生证券研究院AIDD相比传统药物开发可加速研发过程提高药物发现的预测精准度和首创药物研发的成功率与传统方式相比AIDD可以节省PCC和临床研究阶段的时间成本并且提高效率为药企带来更多业务和利润随着AI算法的不断推进AI可提高识别更好新候选药物的准确性优化药理特性并通过更好地可视化蛋白质的结构特性来促进发现新生物标志物和治疗靶点临床前和临床研究通常是资源密集型和低效率将AI应用于临床前和临床研究过程可使用预测模型评估先导化合物的安全性和有效性而无需进行动物试验显著提高临床前研究的效率在临床研究阶段AI的应用可通过从过去的临床试验中获得最佳实践来改进试验设计并通过确定最有可能成功的项目来改进资源分配此外AI技术可帮助预测临床试验的结果使药物获批准的可能性增加而成本降低本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告10行业专题研究医药表2基于AI的药物发现的主要优势疾病假设靶点识别苗头化合物至先导化合物先导化合物优化对选定的靶点进行验证以确认发现并识别与靶点相互作用的通过疾病机制及生物学途对先导化合物进行优化及修改目的其在疾病中的作用并确保其是小分子或化合物该等小分子径确定潜在的药物靶点以提高其效力特异性和PK特性药物开发的合适靶点或化合物有可能产生治疗效果疾病通常是多因素的因此难以用传统方法进行跨药物特性可测定并不总能反映生理环境中发需要时间识别疾病的分子传统方法识别单个分子靶点众多靶点是行测试的分子数量有限次优现的复杂性药物可能作用于多机制棘手的或不可药用的化苗头化合物个靶点涉及与目标疾病相关的基利用包含生物信息的分析平台及在先导化合物优化中应用计算工计算驱动通过结合自由能微扰FEP因组学代谢组学和蛋白组学数据库促进识别靶点的前具以覆盖更广泛的化学空间同方法计算与自动构思质组学的完整多尺度分析景时减少化合物的数量分析文献的自然语言处理训练成药性模型以预测成药性靶使用设计层次随机森林回归算使用不同的机器学习算法来预测机器学习和文本挖掘算法促进多点通过多变量特征选择评估目法创建新的生物活性化学空间ADMET的各种特性组学途径分析标的疗效基于卷积神经网络的方法深度学习在药物-靶点复合物的姿对整个化学空间进行采样预通过先导化合物的化学特性例深度学习已广泛用于生物医学数据势亲和力预测以及活性非活性测潜在先导化合物的结合亲和如靶点结合亲和力优化先导化中寻找疾病机制检测方面显示出相当优异的能力力合物的结构自动从编码大量生物学数基于transformer的架构识别相关通过生成类似于先导化合物但具据的知识图谱中学习预通过生成针对效力选择性及生成式AI靶点生成对特定蛋白质具有特有改进特性的新分子可合成新测基因特性或基因-疾病生物利用度进行优化的分子定结合特性的分子分子并测试有效性和安全性关联资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院AIDD在小分子市场的份额有望增加解决未满足的临床需求尽管小分子药物市场规模较大但世界范围内对新的治疗方案仍有大量的医疗需求未得到满足制药行业正逐渐利用AIDD的效率以开发小分子药物尤其是新型小分子药物未来驱动AIDD市场增长的因素主要有1药物创新需求加速AI能够在较短时间内处理大量复杂数据并针对以前无法治疗的靶点生成新分子随着深度学习神经网络及GANs的进步AI现在可以进行预测蛋白质结构及药理特性以及生成新靶点及小分子等复杂任务2AIDD平台日趋成熟量子计算及机器学习架构等先进技术有潜力提高AIDD平台的实力此外通过改进机器学习架构可使其预测最可能对特定疾病有效的化合物大幅提高AIDD平台的小分子药物设计能力更高效地发现药物3传统医药行业投入不断增加传统药企对AIDD兴趣日益浓厚推动AIDD行业的投资及合作传统药企正在深化与领先AIDD公司的合作伙伴关系将AI技术整合到小分子药物发现及开发中并通过投资AI研发以建立内部能力4扶持性监管框架各国政策鼓励生物制药公司将重点从me-toome-better转向创新药物发现为生物制药企业投资创新药研发创造更有利的环境本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告11行业专题研究医药22头部跨国药企加速布局AI制药持续加强与AI公司合作制药行业IRR下降导致药企转向AIDD公司以提高药物发现和开发效率AI技术提供的更高效研发更大的创新需求非常符合药企需求目前头部制药MNC正争夺AI药物发现及开发专业知识人才和合作伙伴随着计算能力的进步更好的基因及蛋白质表征和成功的AIDD药物开发合作案例增加大型制药公司与AIDD公司的合作数量不断增加由2017年的18份新合作协议增加至2022年的66份新合作协议复合年增长率为297表3头部跨国药企的AI布局公司AI合作伙伴最早合作年份合作交易亮点InsilicoMedicineConcertAIXtalPiPharma杨森制药与Insilico设计小分子苗头化合物未披露的预杨森制药2019年LedgerEvotecBenchSci等付款及里程碑付款InsilicoMedicineAtomwiseIktos辉瑞与CytoReason辉瑞提供20百万美元的投资交易辉瑞BioStmetricsXtalPiBerkeleyLights2016年额高达110百万美元CytoReason等InsilicoMedicineBergExscientia赛诺菲与Insilico预付款及靶点提名费215百万美元交赛诺菲2019年BenchSciArianaPharma等易总价最高可达12亿美元InsilicoMedicinePathAIExscientia葛兰素史克与Tempus多年合作伙伴关系扩展预付款葛兰素史克2017年TempusProgentec等70百万美元BenchSciBenevolentAIBiovistaPharma诺华与Dyno预付款加研究经费及许可费里程碑及特诺华2017年LedgerPathAIDynoTherepeutic等许权使用费ExscientiaFabricGenomicsPatchAi罗氏与Recursion预付款150百万美元300百万美元里罗氏2018年PIXYLWisecubeRecursion等程碑加特许权使用费百时美SchrodingerExscientiaConcertAI百时美施贵宝与Schrodinger预付款55百万美元里程2019年施贵宝EvotecPathAIenchSciOWKIN等碑27亿美元特许权使用费基于销售净额资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院表4中国药企的AI布局公司AI合作伙伴最早合作年份合作交易亮点复星InsilicoMedicine2019年预付款及里程碑付款高达82百万美元中国生物制药使用Insilico治疗三阴性乳腺癌的药物发现预付款InsilicoMedicineXtalPi2019年有限公司里程碑及特许权使用费付款高达200百万美元InsilicoMedicine使用Exscientia识别用于DNA损伤修复的新分子华东医药2020年ExscientiaXtalPi使用InsilicoXtalPi识别小分子恒瑞医药Iktos2021年先前合作中的若干新型苗头化合物识别未披露靶点的苗头化合物翰森制药Atomwise2019年先前合作中的若干新型苗头化合物识别未披露靶点的苗头化合物恩华药业DPTechnology2022年中枢神经疾病领域发现新型小分子药物联邦制药XtalPi2022年发现针对慢性自身免疫性疾病的新型小分子药物资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告12行业专题研究医药在全球范围内AI制药发展实现了从0到1跨越和从技术概念到实际应用的突破在资本市场AI制药获得了较大的关注约有十余家AI制药的公司已经成功完成IPO全球AI制药快速发展和中国创新药鼓励的政策叠加国内AI制药也迎来了发展契机制药巨头的频繁合作传统药企的开放合作国外AI制药的影响特别是资本对于AI制药的关注和热情使得中国AI制药公司得到充分关注并步入快速增长期英矽智能作为AIDD管线开发进程全球领先的端到端由生成式AI驱动的生物科技公司在AI制药行业具有技术平台领先在研管线丰富研发能力强劲等多重优势在未来的市场竞争中有望持续扩大自身市场份额图14AI制药行业领先公司的竞争格局资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告13行业专题研究医药3生成式AI平台赋能药物研发无缝整合生物学化学和临床开发功能31搭建人工智能平台PharmaAI实现从靶点发现分子生成到临床方案优化的全流程赋能生成式AI平台PharmaAI由Biology42Chemistry42和Medicine42组成通过整合广泛药物发现和开发过程有效识别新药靶点并且针对新靶点及已知靶点设计替代分子和优化临床开发管线PharmaAI平台是AI驱动的药物发现及开发平台提供端到端的药物发现及开发服务涵盖研发新靶点生成新型小分子及预测临床结果公司PharmaAI平台已经完全生成31个项目管线涵盖29个药物靶点也可与外部工具如ChatGPT集成以利用最新的技术突破为不同的客户需求创建定制的解决方案PharmaAI接收从公司管线开发进度和战略药物发现及开发合作中收集的数据形成飞轮效应输入平台的深度机器学习元素以持续推动端到端能力的提升图15一体化AI驱动的药物发现及开发平台PharmaAI具有自我强化的反馈学习及验证资料来源公司招股说明书民生证券研究院Biology42发现新靶点并进行优先排序Biology42平台由三个应用程序组成PandaOmics生成生物制剂和生命之星1PandaOmics可实现跨多个数据类型包括多组学及文本数据的系统生物学研究并部署AI驱动的分析能力促进快速研发新靶点或优先确定针对公司感兴趣疾病的既定靶点生成生物制剂本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告14行业专题研究医药程序使用生成模型来设计和评估蛋白质预测蛋白质相互作用以及分析生成的肽生命之星1程序将全自动机器人技术与生成式AI框架相结合可快速分析识别和验证新目标生物标志物和化合物Chemistry42产生新型小分子Chemistry42平台由两个应用程序组成GenerativeChemistry和GoldenCubesGenerativeChemistry是一个小分子设计平台具有识别及促进新药结构的新生成化学能力凭借自动化机器学习能评估基于结构和配体的药物设计并研发公司感兴趣的靶点和多元化分子GoldenCubes是Chemistry42平台中的一个应用程序可以分析小分子并识别此类分子的脱靶Medicine42临床试验结果预测Medicine42平台由inClinico应用程序组成inClinico是多引擎生成式AI临床试验分析应用程序利用最先进的AI算法探索多种数据及信息包括药物的化学结构过往临床试验产生的数据临床试验方案及其他公开刊物补助及专利等预测临床试验结果并且识别试验设计中的潜在弱项此外inClinico有潜力作为评估生物制药公司管线的工具推动可能的临床试验结果的洞察图16PharmaAI平台组成和应用程序资料来源公司招股说明书民生证券研究院PandaOmics是专为发现治疗靶点和生物标志物设计的强大生成式AI成为各种治疗领域研发新靶点的商业智能工具PandaOmics拥有专业的策划数据库多元化的AI模型和动态计算能力能解构及分析组学数据发现新药靶点发现新药再利用的新策略和对靶点进行优先排序PandaOmics集成了ChatGPT的大型语言模型模块提供聊天机器人功能允许用户通过通俗易懂语言提问来查询PandaOmics强大的数据库同时提供比标准ChatGPT更准确和相关的结果PandaOmics最大的功能之一是就靶点疾病关联编制的知识图该图是基于transformer的自然语言处理模型生成本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告15行业专题研究医药在靶点识别过程中AI模型根据新颖性小分子及生物制剂的可及性安全性及组织表达特异性等多项措施动态评估疾病靶点在潜在成药性概况上共同生成假设PandaOmics部署超过60个AI评分范本可评估已识别靶点的其他学术及临床方面包括未来五年由临床前研究推进至I期临床试验的潜在靶点在研产品的预测概率特定疾病试验的成功阶段的估计概率并且根据有关文献及临床试验的时间系列数据评估未来三年行业对靶点的关注度会否增长该工作流程可透过一系列广泛的过滤器调节多种参数定制根据不同的靶点识别策略及偏好对靶点进行优先排序图17PandaOmics工作流程资料来源公司招股说明书民生证券研究院生成化学利用深度学习从数据集了解化学结构与生物及药理特性之间的非线性关系产生具有明确药物属性的新型分子生成化学能够快速探索新化学空间以生成大量候选分子对特定需求设计的最有前景的类似药物特性进行改良为生物制药公司提供易于融合的生成式AI能力能够显着提高其小分子设计能力平台已嵌入超过40个已验证的AI模型供生成化学使用具有创建更准确的生成化学模型的优势并且大幅降低药物研发时间生成化学包含三个步骤的工作流程针对特定靶点产生具有所需属性的新型药物分子1配置2迭代分子生成与评估3分析与可视化本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告16行业专题研究医药图18生成化学的三步工作流程资料来源公司招股说明书民生证券研究院生成化学与PandaOmics具有互通性新靶点识别与新型小分子生成实现高效互动公司设计生成化学与PandaOmics整合实现从新靶点识别到替代小分子生成及优化的高效工作流程平台具有领先的设计预定特性的多元化新分子结构能力在公司31个项目管线中充分应用通过公司的软件授权和研究合作生成化学也被不同治疗领域的多家生物制药公司采用图19生成化学与PandaOmics具有互通性资料来源公司招股说明书民生证券研究院inClinico是一个专门用于预测II期向III期转换临床试验结果的生成式AI驱动软件平台inClinico利用最先进的AI算法探索多种数据和信息以预测临床试验结果识别试验设计中的潜在弱项并指导采用最佳实践inClinico可分析试验的合格标准如何调整以影响试验的成功可能性识别过往试验中良好及不良的设计选择并为定制试验提供评分便于对试验设计决策进行比较评估本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告17行业专题研究医药图20inClinico概览资料来源公司招股说明书民生证券研究院32基于AI平台建立丰富在研管线核心产品ISM001-055快速推进公司利用PharmaAI平台设计和开发多元化管线项目治疗范围覆盖纤维化肿瘤学免疫学和其他治疗领域公司的生成式AI平台快速助推由新候选药物组成的完全自主生成的AIDD管线截至2023年6月管线项目数超过31个涵盖29个药物靶点公司在研产品通常在12个月内进入IND准备阶段明显快于使用传统方法开发药物的行业平均水平45年随着更多管线渐趋成熟产品对制药公司的授权和商业化吸引力日益递增未来公司有望获得重大变现机遇图21基于生成式AI平台的新药项目管线资料来源公司招股说明书民生证券研究院核心产品ISM001-055是一种小分子口服药物通过抑制TNIK靶点治疗IPF及肾纤维化IPF是一种肺泡上皮细胞损伤和增生细胞外基质ECM沉积增加和肌成纤维细胞激活为特征的疾病患者会随着肺部失去弹性呼吸越来越困难IPF最常见于65岁以上的人群从诊断起中等总生存期仅为两三年全球IPF本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告18行业专题研究医药发病率由2017年的5343万人增加至2021年的5751万人CAGR为19新增病例数预计将继续增加至2025年的6193万例和2030年的6852万例全球IPF药物市场由2017年的17亿美元增加至2021年的33亿美元CAGR为174预计将以111的CAGR增长至2025年的50亿美元图222017年至2030年全球IPF市场亿美元706050403020100美国中国全球其他国家资料来源弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院目前可用于治疗IPF的药物有限全球仅有罗氏的吡非尼酮和勃林格殷格翰的尼达尼布在2014年获批用于治疗IPF在美国欧盟和中国均有销售其他药物仍处于临床试验阶段图23IPF药物市场的竞争格局资料来源Clinicaltrialsgov弗若斯特沙利文公司招股说明书民生证券研究院公司利用PharmaAI平台研发了一款新型的抗纤维化靶点TNIK在多种纤维化环境中具有潜在作用TNIK是生发中心激酶家族中的一员参与几个与IPF相关的信号途径包括TGF-1及NF-kBTGF-1信号通路可能通过促进ECM沉积和肌成纤维细胞的激活而导致IPF此外TNIK可能通过Smad转录因子对TGF-1信号通路有直接调节作用ISM001-055是一种ATP竞争性可逆TNIK抑制剂展现出对TNIK的理想抑制效果抗纤维化作用在体外及体内研究中都得到本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告19行业专题研究医药验证若干纤维化模型的纤维化标志物和若干炎症细胞因子水平会被下调除针对纤维化外ISM001-055在癌症治疗尤其是实体瘤亦有潜在作用图24ISM001-055对TNIK的抑制可影响多种促纤维化信号途径的机制资料来源公司招股说明书民生证券研究院ISM001-055在临床I期试验中取得积极顶线数据成为全球首款AI药物进入临床II期在新西兰进行的I期临床试验结果显示ISM001-055对健康受试者具有良好的安全性耐受性及PK数据在中国进行的I期临床试验的结果亦显示ISM001-055对健康受试者具有类似的良好安全性及耐受性公司于2023年4月在中国就ISM001-055启动一项多中心随机双盲安慰剂对照的IIa期临床试验评估ISM001-055的安全性耐受性PK及疗效ISM001-055于2023年2月获得FDA的孤儿药资格认定公司有资格在经批准后获得潜在七年市场独占权2023年6月055获批在中美两地开展国际多中心2期临床试验并已完成首批患者给药成为全球首款由生成式人工智能完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物已推进至2期临床试验阶段图25ISM001-055在博来霉素诱导小鼠模型中展现出与尼达尼布有相当的提高肺功能效力资料来源公司招股说明书民生证券研究院本公司具备证券投资咨询业务资格请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告20