1、产业进展：肝靶向产品持续放量，肝外递送进入注册及临床验证
　　小核酸药物肝内递送商业化增长持续。GalNAc递送已应用于TTR、PCSK9、APOC3等肝源性靶点，将部分小核酸药物的皮下给药频率延长至每季度或每半年一次。2026年上半年，Amvuttra销售额19.02亿美元，同比增长137%；Leqvio销售额9.32亿美元，同比增长68%。
　　肝外递送进展分化。Novartis的AOC-PMO药物del-zota已提交DMD加速批准申请，del-desiran处于DM1Ⅲ期；CNS方面，Alnylam的C16平台最高进入Ⅱ期但仍采用鞘内给药，Arrowhead的TRiMCNS平台开始验证皮下给药跨血脑屏障能力。
　　2、2026-2027年关键催化：肝内慢病拓圈，肝外/双靶点潜力大
　　1）肝内递送（主攻大慢病拓展）：
　　心血管领域：Lp(a)开拓新方向，多项Ⅲ期数据望读出。全球约20%人群Lp(a)升高，目前尚无专门降低Lp(a)的药物获批。PelacarsenⅡ期最高降低Lp(a)约80%，但Ⅲ期HORIZON（n=8,323）未达主要心血管终点，临床获益仍待后续研究验证。Olpasiran和Lepodisiran的Ⅲ期心血管结局试验正在随访，分别预计于2028年和2029年完成。此外，靶向PCSK9的Inclisiran预计于2027年披露ORION-4等研究的结局数据。
　　代谢领域：APOC3进入大适应症竞争。Olezarsen获批sHTG，适用人群扩展至数百万患者市场，Ionis给出该适应症峰值年净销售额超过30亿美元的指引；PlozasiranⅢ期实现甘油三酯下降约80%、急性胰腺炎事件下降78%，计划于2026年底提交sHTG补充申请，凭借季度给药有望与每月一次的Olezarsen形成同靶点竞争。Arrowhead的ARO-INHBE单药内脏脂肪下降9.9%、瘦体重增加3.6%，联用低剂量替尔泊肽后体重下降9.4%、肝脂下降76.7%；计划26H2启动肥胖及MASHⅡ期。
　　乙肝领域：全球首个用于慢性乙肝功能性治愈的药物获批，多个小核酸乙肝管线已进入Ⅲ期。2026年8月24日，GSK/Ionis的ASO疗法Bepirovirsen（贝普若韦生，商品名：Hibsago？）获得日本厚生劳动省批准上市，用于治疗既往接受过至少6个月核苷（酸）类似物治疗且符合特定病毒标志物标准的成人慢性乙型肝炎（CHB）患者。Bepirovirsen目前已获FDA优先审评和突破性疗法认定，预计于2026年10月26日前公布审批结果。
　　2）肝外递送与双靶点（主攻CNS、肌肉及协同增效）：
　　CNS递送：千万级患者的CNS市场迎验证期。2026年近端催化主要来自Arrowhead的TRiMCNS平台，ARO-MAPT预计26Q3末至26Q4初披露首次人体数据，重点验证皮下给药后的CNS递送、Tau沉默及安全性。
　　肌肉递送：Novartis的AOC平台（肌肉递送）针对DMD的药物预计2026年提交BLA。
　　双靶点机制：Arrowhead（ARO-DIMER-PA，PCSK9+APOC3双靶降脂）预计26Q3披露首批人体数据；必贝特（BEBT701，PCSK9+AGT双靶降脂降压）处于Ⅰ/Ⅱ期，前沿生物（FB7011，MASP-2+CFB双靶补体）处于临床前。
　　3、产业升级：中国资产具备全球竞争实力
　　中国Biotech小核酸资产有望实现全球化价值兑现。研发端，瑞博（RiboGalSTAR/RiboPepSTAR）、舶望（RADS）、圣因（LEAD）和必贝特（GDOC）已建立自主递送平台；浩博医药AHB-137进入乙肝Ⅲ期，中国生物制药Kylo-11和瑞博RBD4059进入Ⅱ期，近期临床催化仍以肝靶向管线为主。商业端，舶望与Novartis合作获得1.6亿美元首付款及最高52亿美元潜在付款；瑞博与Madrigal合作累计潜在付款最高44亿美元；圣因与Genentech合作获得2亿美元首付款及最高15亿美元里程碑付款。瑞博港股上市及跨国药企合作证明国产小核酸平台获得阶段性认可。
　　小核酸产业链向大规模工业化演进。慢病大品种倒逼供应链升级。针对传统固相合成工艺原子经济性差、成本高的痛点，拥有亚磷酰胺单体、固相载体及规模化CDMO产能的核心供应商将迎爆发期。
　　投资建议
　　我们认为，小核酸行业仍处于临床获益与商业化兑现并重的阶段，我们看好具备业绩支撑、商业化能力及明确临床进展的公司。推荐药明康德、中国生物制药、凯莱英、纳微科技；重点关注瑞博生物，关注必贝特、前沿生物等差异化管线企业。
　　风险提示
　　临床研发风险；市场竞争风险；知识产权风险；供应链与生产成本风险；支付环境限制风险。