Menin：AML精准治疗的重要表观遗传靶点
　　Menin是由MEN1基因编码的核蛋白，在调控基因转录、维持基因组稳定性及表观遗传修饰等方面发挥核心作用。在急性髓系白血病（AML）中，Menin通过维持HOX/MEIS1轴的激活，驱动白血病干性和疾病持续。KMT2A基因重排（KMT2A-r）与NPM1基因突变（NPM1m）是两类高度依赖Menin功能的AML亚型，分别通过KMT2A融合蛋白或NPM1突变诱导HOX基因异常高表达，从而促进白血病细胞去分化与增殖失控。因此，Menin成为靶向HOX通路的关键节点，其抑制剂具有显著的治疗潜力，特别适用于KMT2A-r、NPM1m及其他HOX依赖型白血病亚群。
　　Revumenib：首个获批上市的Menin抑制剂，临床潜力初获论证
　　截至2025年，全球共有9款Menin抑制剂处于临床开发或已获批上市阶段，研发态势积极。其中，Syndax Pharmaceuticals开发的Revumenib于2024年获FDA批准，成为全球首个上市的Menin抑制剂。其单药在AUGMENT-101研究中展现出良好疗效：在94例患者中，CR+CRh率为22.8%，CRc率为43.9%，ORR为63.2%，MRD阴性率达68.2%；中位缓解持续时间6.4个月，mOS为8.0个月。安全性方面，≥3级TRAEs发生率为54.3%，DS和QTc延长发生率分别为16%和13.8%。此外，Revumenib联合阿扎胞苷（AZA）和维奈克拉（VEN）治疗AML的Ib期研究显示ORR达88%，CRc率81%，mOS延长至15.5个月，显著提升了临床获益。
　　后续梯队竞逐加速，国产药物静待花开
　　Kura Oncology开发的Menin抑制剂Ziftomenib已获得FDA快速通道资格，在KOMET-007研究中联合“7+3”方案用于初诊的NPM1突变或KMT2A重排AML患者，结果显示NPM1m组CR率达88%、CRc率达94%，KMT2A-r组CR和CRc率均为83%，疗效显著且安全性良好。BN104是由BioNova设计的高选择性Menin抑制剂，已获FDA孤儿药及快速通道资格，ASH 2024数据显示，其在KMT2A-r亚组CR/CRh率达60.9%，在NPM1m中CR/CRh率为40%，疗效与安全性均优异，具备BIC潜力。2025年，施维雅宣布收购BN104，强化其全球布局。和黄医药通过原研产品HMPL-506切入该赛道，2024年已在中国启动I期临床。
　　风险提示
　　1、国内政策转向风险；
　　2、全球政治环境变化风险；
　　3、新产品研发失败风险；
　　4、竞争加剧风险。