公司具有丰富的产品管线，覆盖恶性肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病及疾病预防等多个领域。公司重组凝血因子VIII安佳因治疗性能优异，临床数据表现良好，产能充沛、安全性强且相较于进口产品性价比较高，同时在国内具备一定的先发优势。公司多个生物药已进入收获期，疫苗板块布局具有独特和多价特性。以2023年为折现基准年份，使用绝对估值DCF法计算公司合理股权价值为327.15亿元，对应每股股价73.46元。采用相对估值PS法，参考可比公司2023年平均PS为18.08倍，我们给予公司2023年18倍PS，对应每股股价72.00元。取绝对估值DCF法和相对估值PS法均值，我们给予公司目标价73元。首次覆盖，给予“增持”评级。
　　▍公司概况：生物药和疫苗研发型企业。公司具有丰富的产品管线，覆盖恶性肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病及疾病预防等多个领域。截至2023年9月，公司已有4个生物药品种获批上市，还有5个产品处于临床研究中后期阶段。公司拥有自主研发的完整技术平台体系，覆盖创新中和抗体候选药物发现、生物药生产工艺、生物药质量控制、生物药成药性评价、规模化生产和管理等多方面技术内容。公司依托于其核心技术承担了包括国家高科技研究发展计划（863计划）、国家科技重大专项和国家战略性新兴产业发展专项等数十项重大科研项目。公司自上市以来一直处于净亏损的状态，自2021年7月及2022年8月公司的两款产品（安佳因及安平希）先后上市产生销售收入，公司的亏损幅度自2022年有所缩窄，2022年归母净亏损-5.19亿元，同比缩小40.13%，2023H1归母净亏损-1.38亿元。
　　▍核心产品：重组凝血因子VIII领跑国内企业。我国凝血因子VIII治疗率和人均用量水平低，未来增长空间广阔。根据Frost & Sullivan（转引自公司招股说明书）和《2021中国血友病患者白皮书》（中国初级卫生保健基金会）数据，我们测算国内凝血因子VIII市场空间2032年有望达到156亿-168亿元，其中重组凝血因子VIII市场空间2032年有望达到155亿元。2021年7月首个国产重组凝血因子VIII安佳因获批上市，2022年安佳因销售收入10.04亿元，同比增加646.71%（2021年非完整销售年度），毛利率96.89%。公司重组凝血因子VIII安佳因治疗性能优异，临床数据表现良好，产能充沛、安全性强且相较于进口产品性价比较高，同时在国内具备一定的先发优势，有望持续放量不断扩大市场份额。
　　▍生物药板块：研发管线进入收获期。公司产品瑞帕妥单抗在CH1区第219位的氨基酸是缬氨酸，而利妥昔单抗则为丙氨酸，使得瑞帕妥单抗在不损失药物有效性的前提下，却拥有更好的临床安全性，可显著降低不良反应的发生率。安佳润具有与阿达木单抗相同的氨基酸序列，并且根据广泛的分析评估，已被证明其结构和功能与阿达木单抗相似。公司产品安维汀相比原研药贝伐珠单抗安全性得到进一步优化。公司进入临床III期的生物药还包括PD-1单抗、VEGF单抗等多种单抗，我们预测其他生物药2024年之后陆续上市销售。
　　▍疫苗板块：多价疫苗研发平台。针对新冠病毒变异快、多个不同变异株同时流行、以原始株为基础的国内外第一代疫苗对变异株中和抗体滴度和保护率下降等问题，公司研发了一系列新冠变异株疫苗，包括SCTV01C、SCTV01E和SCTV01E-2等，均为采用基因工程技术在同一CHO细胞生产平台技术自主研发的新冠变异株重组蛋白疫苗。公司自主研发的针对第6、11、16、18、31、33、35、39、45、51、52、56、58、59型HPV的重组14价人乳头瘤病毒（HPV）病毒样颗粒疫苗，基于已上市药物品种佳达修9增加了5个新价型（HPV35、39、51、56、59型），覆盖了WHO公布的全部12个高危致癌的HPV病毒型及2个最主要导致尖锐湿疣的HPV病毒型，且安全性和免疫原性良好，我们预计2028年有望上市销售。
　　▍风险因素：竞争加剧风险；集采扩大风险；研发不及预期及失败风险；销售不及预期风险；持续亏损和资金周转不足风险；医保谈判失败风险。
　　▍盈利预测、估值与评级：我们预计公司2023~2025年收入分别为17.81、25.91、36.28亿元，同比+74.1%、+45.4%、+40.0%；净利润分别为-1.85、1.41、3.49亿元，于2024年实现盈利；对应EPS预测分别为-0.42、0.32、0.78元。以2023年为折现基准年份，使用绝对估值DCF法计算公司合理股权价值为327.15亿元，对应每股股价73.46元。采用相对估值PS法，基于Wind一致预期（百奥泰）和中信证券研究部预测（君实生物-U和泽璟制药-U），截至2023年9月26日可比公司2023年平均PS为18.08倍，我们给予公司2023年18倍PS，对应每股股价72.00元。取绝对估值DCF法和相对估值PS法均值，我们给予公司目标价73元。首次覆盖，给予“增持”评级

研究报告全文：重组VIII因子快速放量生物药和疫苗多轮驱动神州细胞-U688520SH投资价值分析报告2023929中信证券研究部核心观点公司具有丰富的产品管线覆盖恶性肿瘤自身免疫性疾病罕见病及疾病预防等多个领域公司重组凝血因子VIII安佳因治疗性能优异临床数据表现良好产能充沛安全性强且相较于进口产品性价比较高同时在国内具备一定的先发优势公司多个生物药已进入收获期疫苗板块布局具有独特和多价特性以2023年为折现基准年份使用绝对估值DCF法计算公司合理股权价值为32715亿元对应每股股价7346元采用相对估值PS法参考可比公陈竹司2023年平均PS为1808倍我们给予公司2023年18倍PS对应每股股医疗健康产业首席价7200元取绝对估值DCF法和相对估值PS法均值我们给予公司目标价分析师73元首次覆盖给予增持评级S1010516100003公司概况生物药和疫苗研发型企业公司具有丰富的产品管线覆盖恶性肿瘤自身免疫性疾病罕见病及疾病预防等多个领域截至2023年9月公司已有4个生物药品种获批上市还有5个产品处于临床研究中后期阶段公司拥有自主研发的完整技术平台体系覆盖创新中和抗体候选药物发现生物药生产工艺生物药质量控制生物药成药性评价规模化生产和管理等多方面技术内容公司依托于其核心技术承担了包括国家高科技研究发展计划863宋硕计划国家科技重大专项和国家战略性新兴产业发展专项等数十项重大科研医疗产业链首席分项目公司自上市以来一直处于净亏损的状态自2021年7月及2022年8月析师公司的两款产品安佳因及安平希先后上市产生销售收入公司的亏损幅S1010520120001度自2022年有所缩窄2022年归母净亏损-519亿元同比缩小40132023H1归母净亏损-138亿元核心产品重组凝血因子VIII领跑国内企业我国凝血因子VIII治疗率和人均用量水平低未来增长空间广阔根据FrostSullivan转引自公司招股说明书和2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基金会数据我们测算国内凝血因子VIII市场空间2032年有望达到156亿-168亿元其中重组凝血因子VIII市场空间2032年有望达到155亿元2021年7月首个国产重朱奕彰组凝血因子VIII安佳因获批上市2022年安佳因销售收入1004亿元同医疗产业链分析师比增加646712021年非完整销售年度毛利率9689公司重组凝血S1010521090004因子VIII安佳因治疗性能优异临床数据表现良好产能充沛安全性强且相较于进口产品性价比较高同时在国内具备一定的先发优势有望持续放量不断扩大市场份额生物药板块研发管线进入收获期公司产品瑞帕妥单抗在CH1区第219位的氨基酸是缬氨酸而利妥昔单抗则为丙氨酸使得瑞帕妥单抗在不损失药物有神州细胞-U688520SH效性的前提下却拥有更好的临床安全性可显著降低不良反应的发生率安佳润具有与阿达木单抗相同的氨基酸序列并且根据广泛的分析评估已被证评级增持首次当前价5410元明其结构和功能与阿达木单抗相似公司产品安维汀相比原研药贝伐珠单抗安目标价7300元全性得到进一步优化公司进入临床期的生物药还包括单抗IIIPD-1VEGF总股本445百万股单抗等多种单抗我们预测其他生物药2024年之后陆续上市销售流通股本99百万股总市值241亿元疫苗板块多价疫苗研发平台针对新冠病毒变异快多个不同变异株同时流近三月日均成交额51百万元行以原始株为基础的国内外第一代疫苗对变异株中和抗体滴度和保护率下降52周最高最低价94274549元等问题公司研发了一系列新冠变异株疫苗包括SCTV01CSCTV01E和近1月绝对涨幅-252SCTV01E-2等均为采用基因工程技术在同一CHO细胞生产平台技术自主研近6月绝对涨幅-1246发的新冠变异株重组蛋白疫苗公司自主研发的针对第611161831近12月绝对涨幅1489333539455152565859型HPV的重组14价人乳头瘤病毒HPV病毒样颗粒疫苗基于已上市药物品种佳达修9增加了5个新价型HPV3539515659型覆盖了WHO公布的全部12个高危致癌的HPV病毒型证券研究报告请务必阅读正文之后第40页起的免责条款和声明神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929及2个最主要导致尖锐湿疣的HPV病毒型且安全性和免疫原性良好我们预计2028年有望上市销售风险因素竞争加剧风险集采扩大风险研发不及预期及失败风险销售不及预期风险持续亏损和资金周转不足风险医保谈判失败风险盈利预测估值与评级我们预计公司20232025年收入分别为178125913628亿元同比741454400净利润分别为-185141349亿元于2024年实现盈利对应EPS预测分别为-042032078元以2023年为折现基准年份使用绝对估值DCF法计算公司合理股权价值为32715亿元对应每股股价7346元采用相对估值PS法基于Wind一致预期百奥泰和中信证券研究部预测君实生物-U和泽璟制药-U截至2023年9月26日可比公司2023年平均PS为1808倍我们给予公司2023年18倍PS对应每股股价7200元取绝对估值DCF法和相对估值PS法均值我们给予公司目标价73元首次覆盖给予增持评级项目年度202120222023E2024E2025E营业收入百万元1341023178125913628营业收入增长率YoY4085286613741454400净利润百万元867519185141349净利润增长率YoYNANANANA1479每股收益EPS基本元195117042032078毛利率948967942915897净资产收益率ROE38272193439-5025080每股净资产元051053095063015PE-277-462-12881691694PB-1061-1021-569-8593607PS17982361359366EVEBITDA-325-688-3258923489资料来源Wind中信证券研究部预测注股价为2023年9月27日收盘价请务必阅读正文之后的免责条款和声明2神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929目录公司概况生物药和疫苗研发型企业6专注生物大分子差异化管线布局6股权高度集中管理团队经验丰富7研发保持高投入产品放量缩窄亏损10核心产品重组凝血因子VIII领跑国内企业11X染色体遗传性疾病预防治疗更具有经济学效益11治疗率和人均用药剂量低未来增长空间广阔14国产首个重组凝血因子VIII产量及价格优势明显18生物药板块研发管线进入收获期22瑞帕妥单抗结构优化安全升级的全新型抗CD20单抗22阿达木单抗类似药疗效改善市场空间潜力巨大24贝伐珠单抗类似药安全性能提升覆盖多种癌症28疫苗板块多价疫苗研发平台30新冠疫苗快速迭代追求最优30HPV疫苗全球首创覆盖14种病毒亚型31风险因素33竞争加剧风险33集采扩大风险34研发不及预期及失败风险34销售不及预期风险34持续亏损和资金周转不足风险34医保谈判失败风险34盈利预测及估值评级35盈利预测35估值和评级37请务必阅读正文之后的免责条款和声明3神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929插图目录图1公司发展历程6图2公司处在临床阶段的产品管线7图3公司原液生产线7图4公司制剂生产线7图5公司股权架构图截至2022年底8图6公司2019-2023H1营业收入与归母净利润亿元10图7公司2019-2023H1年研发费用亿元11图8公司2022年末员工构成情况11图9公司分季度费用率11图10凝血过程示意图12图11甲型血友病不同严重程度占比12图122021年统计地区甲型血友病患病人数占比情况15图132021年统计地区凝血因子VIII用量占比情况15图142021年甲型血友病患者人均用量万IU人15图15调查患者所处人生阶段占比16图16调查患者所处人生阶段平均体重kg16图17患者不同年龄段治疗选择情况占比16图18患者不同年龄段不同治疗选择年平均用量万IU16图192021年主要国家重组凝血因子VIII占比18图20B结构域缺失的rFVIII蛋白结构图20图21安佳因逐季销售额2021Q3-2023Q221图222022年样本医院凝血因子VIII产品份额按销售额计22图232022年样本医院重组凝血因子VIII产品份额按销售额计22图242022年样本医院凝血因子VIII产品份额按销售量计22图252022年样本医院重组凝血因子VIII产品份额按销售量计22图26抗CD20单抗杀伤B细胞机理23图27利妥昔单抗及其类似药2012-2023Q1样本医院销售额按销售额计24图28利妥昔单抗及其类似药2022年样本医院竞争格局按销售额计24图29阿达木单抗的调控机制25图30公司产品与阿达木单抗的疗效对比26图31阿达木单抗及其类似药2012-2023Q1样本医院销售额按销售额计28图32阿达木单抗及其类似药2022年样本医院竞争格局按销售额计28图33VEGF信号通路和贝伐珠单抗阻断机制28图34贝伐珠单抗及其类似药2012-2023Q1样本医院销售额按销售额计30图35贝伐珠单抗及其类似药2022年样本医院竞争格局按销售额计30图36中国宫颈细胞学正常女性和子宫颈癌患者感染HPV类型分布32图37世界宫颈细胞学正常女性和子宫颈癌患者感染HPV类型分布32图38SCT1000与佳达修9的小鼠免疫后中和抗体滴度比对33图39SCT1000与佳达修9的食蟹猴免疫后中和抗体滴度比对33请务必阅读正文之后的免责条款和声明4神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929表格目录表1公司管理团队简历8表2公司承担的重大科研项目9表3甲型血友病临床分型症状及人群占比12表4甲型血友病主要治疗方式13表5甲型血友病预防治疗不同剂量方案13表6预防治疗更具有经济学效益13表7凝血因子VIII市场空间测算16表8国内外已上市rFVIII产品情况19表9国内上市的凝血因子VIII产品19表10安佳因和其他重组八因子临床数据对比21表11安平希瑞帕妥单抗与利妥昔单抗联合CHOP治疗方案临床数据比较23表12国内抗CD20单抗药物获批及临床后期品种情况24表13公司产品与阿达木单抗重要参数对比25表14公司产品与阿达木单抗的免疫原性对比26表15国内获批上市的靶向TNF-的单抗药品情况27表16SCT510和贝伐珠单抗不良事件对比29表17获批上市的靶向VEGFVEGFA的单抗29表18SCTV01E保护效力持久性结果31表19HPV分型32表20高危致癌的HPV病毒型别在全球范围内分布以及相关疫苗覆盖范围32表21公司2023-2025E营收及毛利润预测百万元36表22公司费用率假设36表23公司盈利预测及估值36表24公司DCF参数假设和估值结果37表25公司DCF估值结果单位百万元37表26公司DCF估值敏感性分析单位百万元38表27神州细胞可比公司估值情况38请务必阅读正文之后的免责条款和声明5神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929公司概况生物药和疫苗研发型企业专注生物大分子差异化管线布局北京神州细胞生物技术集团股份公司以下简称公司688520SH是一家专注于壁垒较高的生物大分子包括重组蛋白抗体药物疫苗等差异化竞争产品的公司公司自创立以来已建立生物药和疫苗上下游全套的高效率高通量技术平台并独立自主研发了有竞争力的单克隆抗体重组蛋白疫苗等生物药产品管线于2020年6月在上交所科创板上市2021年7月公司用于罕见病甲型血友病治疗的首个国产重组凝血八因子商品名安佳因实现上市销售2022年8月公司首个抗体药物暨首个抗肿瘤产品瑞帕妥单抗注射液商品名安平希获批上市2022年12月2023年3月公司自主研发的重组新冠病毒2价AlphaBeta变异株S三聚体蛋白疫苗SCTV01C安诺能2及其迭代产品重组新冠病毒4价AlphaBetaDeltaOmicron变异株S三聚体蛋白疫苗SCTV01E安诺能4先后经国家纳入紧急使用2023年6月阿达木单抗注射液商品名安佳润和贝伐珠单抗注射液商品名安维汀获批上市图1公司发展历程资料来源公司官网中信证券研究部公司具有丰富的产品管线覆盖恶性肿瘤自身免疫性疾病罕见病及疾病预防等多个领域截至2023年9月公司已有4个生物药品种获批上市还有5个产品处于临床研究中后期阶段此外公司基于疫苗研发平台开发出两种重组蛋白疫苗其中重组新冠病毒2价AlphaBeta变异株S三聚体蛋白疫苗SCTV01C安诺能2及其迭代产品重组新冠病毒4价AlphaBetaDeltaOmicron变异株S三聚体蛋白疫苗SCTV01E安诺能4先后经国家纳入紧急使用全球首创的14价HPV疫苗已完成I和II期临床目前处于临床III期阶段请务必阅读正文之后的免责条款和声明6神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929图2公司处在临床阶段的产品管线资料来源公司官网中信证券研究部公司产能扩张持续进行为长期发展积蓄动力2022年6月公司药品生产许可证新增疫苗生产许可包括2价新冠重组蛋白疫苗及14价HPV疫苗新增相关生产车间和生产线2023年3月又新增4价新冠重组蛋白疫苗生产许可公司一期及二期生产基地已按照GMP标准建立了可实现商业化生产的动物细胞培养生产线包括3条基于动物细胞培养技术的原液生产线规模总计22000L和4条制剂生产线用于成品制剂灌装冻干另有2条原液生产线规模总计20000L正在建设中随着新建生产线的完工和投入使用我们预计公司的产能将得到显著的提升图3公司原液生产线图4公司制剂生产线资料来源公司官网资料来源公司官网股权高度集中管理团队经验丰富创始人谢良志博士持有公司最大股东拉萨爱力克投资咨询有限公司100股权并与其配偶一致行动人李翰园共同持有拉萨良昊园投资咨询有限公司100股权谢良志为公司的实际控制人拥有公司的绝对控制权公司拥有神州细胞工程有限公司9975股权以及北京诺宁生物科技有限公司武汉光谷神州细胞生物技术有限公司100股权请务必阅读正文之后的免责条款和声明7神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929图5公司股权架构图截至2022年底资料来源Wind中信证券研究部公司管理团队拥有丰富的生物药研发和生产经验公司创始人谢良志博士在麻省理工学院攻读博士期间成功地尝试了应用复杂多变量和关联性的化学计量法控制的动物细胞流加培养工艺1994年将抗体产量从50毫克升提高到2400毫克升的领先水平为抗体药物规模化生产奠定了重要的基础2002年回国后承担了多项国家863计划国家新药创制重大专项课题带领团队建立了国际一流的生物药研发和产业化技术平台突破了一系列关键技术攻克了重组凝血八因子长效干扰素-14价HPV疫苗等高难度生物药生产工艺公司副总经理王阳博士拥有20多年的疫苗和抗体药物研发和项目管理经验曾主导宫颈癌疫苗的质量分析和质量标准建立工作是国际知名的生物药质控专家强大的管理团队为公司产品的研发进度以及上市后的市场推广注入了强劲的动力有助于公司核心竞争力的提升表1公司管理团队简历姓名职务个人简介1997年2月毕业于麻省理工学院化学工程系博士学位1997年2月至2002年5月历任美国默克集团MerckCoInc高级工程师研究员2002年6月至今任神州细胞工程总经理并先后担任董事董事长2015年12月至今任公司总经理并先后担任执行董事董事长2016年12月至今先后担任义翘科技执行董事董事长2012年董事长总谢良志12月至今任国家新药创制重大专项总体组专家2011年12月当选北京市大兴区第四届人民代表大会常务委员经理会委员2012年11月当选北京市第十四届人民代表大会代表2016年12月当选北京市大兴区第五届人民代表大会常务委员会委员2017年11月当选北京市第十五届人民代表大会代表2018年1月当选第十三届全国政协委员2023年1月当选第十四届全国政协委员1988年9月毕业于俄勒冈大学博士学位曾历任普林斯顿大学博士后研究员佛罗里达州立大学研究总监麻董事副总省理工学院高级科学家普乐萨普特公司高级科学家美国默克集团MerckCoInc研究员高级研究员副王阳经理总监2017年12月至2019年10月任义翘科技董事2018年1月至今任神州细胞工程副总经理2010年11月至今任公司副总经理2017年7月至今任公司董事2000年7月毕业于北京大学法学学士学位毕业后任北京市金杜律师事务所律师2005年6月加入某金融公司董事副总2013年3月至2016年10月担任法律部执行总经理2017年1月至2018年12月任义翘科技副总经理2017年唐黎明经理董秘12月至2018年4月任义翘科技董事2018年12月至今任神州细胞工程副总经理2016年11月至今任公司副总经理2018年1月至今任公司董事2019年3月至今任公司董事会秘书1996年6月毕业于俄克拉荷马州立大学获博士学位2008年3月至2010年7月任MEDAREXINCASSISTANT兰章华副总经理临床医学董事2010年7月至2011年8月任PAREXELCHINACO区域总管2011年8月至2013年4月任RPS请务必阅读正文之后的免责条款和声明8神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929姓名职务个人简介BEIJINGINC董事2013年4月至2018年6月任辉瑞武汉研究开发有限公司高级总监及中国临床开发质量部负责人2018年7月至今任神州细胞工程副总经理2019年2月至2022年5月16日任公司董事2019年2月至今任公司副总经理2019年9月至今任光谷神州细胞总经理1972年出生中国国籍无境外永久居留权1995年7月毕业于北京物资学院会计学学士学位2009年毕业于德克萨斯大学阿灵顿分校工商管理硕士学位EMBA中国注册会计师CPA高级国际财务管理师SIFM1995年7月至马洁财务总监1997年10月任职于中国新兴集团总公司财务部1997年10月至2000年9月任普华永道会计师事务所审计部高级审计师2000年10月至2002年12月任金佰利个人卫生用品有限公司财务主管2003年1月至2013年2月任赛诺菲巴斯德中国财务部高级监控经理2013年2月至2022年6月任费森尤斯卡比中国财务及控制部执行总监现任神州细胞工程高级总监1976年出生中国国籍无境外永久居留权硕士2001年6月毕业于四川大学副研究员职称2001年7月至2003年2月任成都百奥生物信息科技有限公司项目经理2003年3月至今历任神州细胞工程研张延静高级总监发助理研发经理研发总监高级总监2008年11月至2015年3月任诺宁生物董事2009年1月至今任神州细胞工程董事2017年12月至今任义翘科技董事2003年4月毕业于西安交通大学副研究员职称2003年4月至今历任神州细胞工程研发助理研发经理研发罗春霞高级总监总监高级总监2009年1月至今任神州细胞工程董事2015年2月至2016年4月任诺宁生物董事长2015年2月至今任诺宁生物总经理2016年6月至今任诺宁生物执行董事2001年6月毕业于四川大学副研究员职称2001年7月至2003年2月任成都百奥生物信息科技有限公司项目孙春昀高级总监经理2003年3月至今历任神州细胞工程研发助理研发经理研发总监高级总监2008年11月至2015年2月任诺宁生物董事2009年1月至今任神州细胞工程董事现任神州细胞工程总监1978年出生中国国籍无境外永久居留权本科学历2000年6月毕业于无锡轻工业大学2000年7月至2000年12月任江苏正昌绿色生态生物技术有限公司技术员2001年1月至2001年10月任天目潘范彬总监湖啤酒厂技术员2001年11月至2002年12月任上海我武生物技术有限公司技术员2003年3月至今历任神州细胞工程实验室主管车间经理总监2009年1月至今任神州细胞工程监事2017年12月至2018年3月任义翘科技监事资料来源公司官网中信证券研究部公司拥有自主研发的完整技术平台体系覆盖创新中和抗体候选药物发现生物药生产工艺生物药质量控制生物药成药性评价规模化生产和管理等多方面技术内容公司依托于其核心技术承担了包括国家高科技研究发展计划863计划国家科技重大专项和国家战略性新兴产业发展专项等数十项重大科研项目表2公司承担的重大科研项目序号项目名称项目类别1抗体药物质量控制关键技术国家高科技研究发展计划863计划2体细胞治疗制品临床级细胞分离关键技术研究国家高科技研究发展计划863计划3蛋白质组定量用标记多肽的制备国家高科技研究发展计划863计划4全人源抗表皮生长因子受体EGFR单抗的临床前研究国家科技重大专项5制备抗体和融合蛋白药物的动物细胞大规模高密度流加培养关键技术国家科技重大专项6单克隆抗体创新药物孵化基地建设国家科技重大专项7应急抗体药物研发技术平台国家科技重大专项8蛋白和抗体创新研发和技术服务平台国家科技重大专项9重组八因子临床研究和长效人NGF长效-干扰素的临床前研究国家科技重大专项10CD20VEGF和TNF-单克隆抗体的临床研究和产业化国家科技重大专项11创新抗病毒重组蛋白和病毒样颗粒VLP疫苗孵化基地建设国家科技重大专项12CHO细胞表达高比活重组人-干扰素的产业化研究国家科技重大专项13CHO细胞表达重组人凝血因子VIII的产业化研究国家科技重大专项子课题14重组全人源抗TNF-单克隆抗体的产业化研究国家科技重大专项子课题15HIV-1Gp140蛋白三聚体生产国家科技重大专项子课题1615个抗体和疫苗的开发和产业化国家科技重大专项子课题1710个抗体中试及战略储备GMP生产国家科技重大专项子课题18人源化抗VEGF单抗SCT510的产业化开发国家科技重大专项子课题19埃博拉-ADCC功能优化的Zmapp抗体开发及战略储备国家科技重大专项子课题20假病毒体系的产业化国家科技重大专项子课题21重要病毒抗原蛋白和寨卡登革热中和抗体研发国家科技重大专项子课题22昆虫细胞表达系统HPV疫苗参考品原料研究国家科技重大专项子课题23重组全人源抗TNF-单克隆抗体的产业化研究北京市科技计划请务必阅读正文之后的免责条款和声明9神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929序号项目名称项目类别24哺乳动物细胞表达重组人神经生长因子的临床前研究北京市科技计划25蛋白和抗体创新研发和技术服务平台北京市科技计划26抗埃博拉病毒抗体Zmapp的研发和规模化制备研究北京市科技计划27十四价人乳头瘤病毒宫颈癌疫苗临床I期研究北京市科技计划28抗体药物开发和规模化生产关键技术研究II北京生物医药产业基地建设29GMP中试生产及产业化转化公共服务平台国家战略性新兴产业发展专项资金计划资料来源公司官网中信证券研究部研发保持高投入产品放量缩窄亏损随着新产品的上市销售公司亏损情况有所好转公司自上市以来一直处于净亏损的状态自2021年7月及2022年8月公司的两款产品安佳因及安平希先后上市产生销售收入公司的亏损幅度自2022年有所缩窄2022年归母净亏损519亿元同比缩小40132023H1归母净亏损138亿元我们预计随着现有产品的放量以及其他产品的陆续上市公司的营业收入将会呈现持续增长的势头图6公司2019-2023H1营业收入与归母净利润亿元营业收入亿元归母净利润亿元150010231000808500134003000000-500-138-519-1000-795-713-86720192020202120222023H1资料来源Wind中信证券研究部研发费用逐年增高助力产品研发进展公司研发费用从2019年的516亿元增长至2022年的886亿元主要因产品管线中部分产品逐步进入关键性临床阶段需进行较大规模的研发投入2023年上半年公司研发投入497亿元截至2022年末公司研发人员共计785人占员工总数的4202研发人员中拥有硕士研究生及以上学历的占比达3898大量的研发投入和大规模的高水平研究团队保证了公司后续长远发展的潜力请务必阅读正文之后的免责条款和声明10神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929图7公司2019-2023H1年研发费用亿元图8公司2022年末员工构成情况10886987337610651649754321020192020202120222023H1资料来源公司公告中信证券研究部资料来源公司公告中信证券研究部经营指标稳中有升有望随收入增长持续改善公司管理费用率从2022年第一季度的1938降低至2023年第一季度的889同比下降1049pcts主要是期间公司营业收入大幅提升所致2023年第一季度公司销售费用率2185同期基本持平主要因为销售费用率在上市产品的销售力度增大以及准备即将上市的产品推广下有较明显的增加2023年第一季度财务费用率792同比减少028pct我们预计随着公司两个产品不断为公司贡献增量收入以及公司管理水平的提高和销售策略的完善公司的经营情况有望持续改善图9公司分季度费用率销售费用率管理费用率研发费用率财务费用率14000120001000080006000400020000001Q222Q223Q224Q221Q23资料来源Wind中信证券研究部核心产品重组凝血因子VIII领跑国内企业X染色体遗传性疾病预防治疗更具有经济学效益血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病可分为血友病A也称甲型血友病HA和血友病B两种前者为凝血因子VIIIFVIII缺乏后者为凝血因子IXFIX缺乏分别由相应的凝血因子基因突变所致甲型血友病患者数量约占血友病患者总数的请务必阅读正文之后的免责条款和声明11神州细胞投资价值分析报告-U688520SH20239298085患者血小板凝集的网络形成出现障碍主要临床症状为复发性自发性或外伤性出血损伤可累及黏膜肌肉关节和脏器等长期反复的关节出血和炎症会导致患者关节畸形肌肉萎缩甚至面临较高的致死致残风险根据患者体内的凝血因子VIII的活性水平甲型血友病患者又可以分为轻型5IUdL40IUdL中间型1IUdL5IUdL和重型小于1IUdL患者根据中国血友病协作组HTCCNC的统计数据参考文献SongXZhongJXueFetalAnoverviewofpatientswithhaemophiliaAinChinaEpidemiologydiseaseseverityandtreatmentstrategiesHaemophilia2021271e51-e59doi101111hae14217重型患者在甲型血友病患者人数中占比高达50图10凝血过程示意图图11甲型血友病不同严重程度占比轻型中间型重型资料来源生理学第9版王庭槐中信证券研究部资料来源SongXZhongJXueFetalAnoverviewofpatientswithhaemophiliaAinChinaEpidemiologydiseaseseverityandtreatmentstrategiesHaemophilia2021271e51-e59doi101111hae14217中信证券研究部表3甲型血友病临床分型症状及人群占比临床分型凝血因子VIII活性水平IUdL出血症状人群占比轻型540大手术或外伤可致严重出血14中间型15小手术或外伤可致严重出血偶有自发性出血36重型小于1肌肉与关节自发性出血50资料来源血友病A诊疗方案国家卫健委SongXZhongJXueFetalAnoverviewofpatientswithhaemophiliaAinChinaEpidemiologydiseaseseverityandtreatmentstrategiesHaemophilia2021271e51-e59doi101111hae14217中信证券研究部使用外源凝血VIII因子治疗为甲型血友病主流治疗方案根据国家卫健委2022年印发的血友病A诊疗方案当前甲型血友病治疗手段包括凝血VIII因子替代治疗FIXa和FX双抗去氨基-8-D-精氨酸加压素DDAVP和抗纤维蛋白溶解药物方案建议甲型血友病患者在无出血时进行规律预防治疗有出血时及时给予足量的按需治疗进行手术或其他创伤性操作时也应进行充分的替代治疗而替代治疗的首选药物就是重组凝血VIII因子制剂或血源性凝血VIII因子制剂FVIII首次需要量需要达到的FVIII浓度患者基础FVIII浓度体重kg05首剂用药后依情可每8-12小时输注首剂的一半剂量直至完全止血请务必阅读正文之后的免责条款和声明12神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929表4甲型血友病主要治疗方式原理优势劣势重复给药易产生凝血凝血VIII因子补充体内凝血VIII因子效果好价格较低VIII因子抑制物通过模拟FVIIIa的辅因子功能可依从性好不产生FIXa和FX双抗同时桥接FIXa和FX使FX在没费用较高抑制物有FVIII的情况下得以继续激活去氨基-8-D-精氨酸加促进释放vWF和第一因子只对轻型患者有效压素DDAVP对关节腔深部肌肉和内对口腔舌扁桃脏出血疗效较差泌尿系体咽喉部出血及抗纤维蛋白溶解药物抑制纤维蛋白溶解酶的激活因子统出血时严禁使用并要拔牙引起的出血避免与凝血酶原复合物有效合用资料来源血友病A诊疗方案国家卫健委中信证券研究部替代治疗分为按需治疗和规律替代治疗预防治疗按需治疗只是出血后治疗无法阻止重型HA患者反复出血导致关节残疾而预防性治疗目标是维持正常关节和肌肉的功能因此尤为关键预防性治疗是儿童HA患者的首选治疗方法对于成年人短期三级预防治疗即可减少出血次数并改善生活质量尽管目前最佳的预防质量方案并无定论但是小剂量预防治疗方案仅能起到减少出血的作用若需减少关节病变的发生仍然建议有条件的患者采用中高剂量治疗方案表5甲型血友病预防治疗不同剂量方案预防治疗方案每次用量IUkg用药频次高剂量方案2540隔天1次中剂量方案15253次周小剂量方案阶段I101523次周阶段II302次周阶段III25隔天1次资料来源血友病A诊疗方案国家卫健委中信证券研究部预防治疗更具有经济学效益根据重组人凝血因子的小剂量预防方案对比按需治疗方案用于中国A型血友病患者的成本-效用分析张瑶马爱霞小剂量预防治疗相比按需治疗的增量成本为15131831元增量效用为272质量调整生命年QALYs小剂量预防治疗相比按需治疗的增量成本-效用比ICUR为5563173元QALY小于1倍人均国内生产总值GDP2019年70892元说明在重组人凝血因子中位价格403元IU和2019年我国的经济水平下小剂量预防治疗是具有成本效用优势的方案表6预防治疗更具有经济学效益健康效用值增量健康效用值ICUR元治疗方案成本元增量成本元QALYsQALYsQALY按需治疗648266347108小剂量预防治疗92272281378939151318315563173资料来源张瑶马爱霞重组人凝血因子的小剂量预防方案对比按需治疗方案用于中国A型血友病患者的成本-效用分析J中国药物经济学2021160762-66中信证券研究部请务必阅读正文之后的免责条款和声明13神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929治疗率和人均用药剂量低未来增长空间广阔国内凝血因子VIII治疗率和人均用量水平低未来增长空间广阔血友病的发病率无地区及种族差异2019年来自英国法国意大利加拿大澳大利亚及新西兰6个国家的全国性血友病登记系统的数据汇总分析显示血友病A患病率为17110万参考文献IorioAStonebrakerJSChambostHetalEstablishingtheprevalenceandprevalenceatbirthofhemophiliainmalesaMeta-analyticapproachusingnationalregistriesJAnnInternMed2019171540-546doi107326M19-1208据FrostSullivan转引自公司招股说明书2021年我国血友病患者预计为1431万人其中甲型血友病患者预计为1210万人根据国家血友病登记信息管理中心数据截至2021年底我国血友病患者登记治疗数量约为3万例其中甲型血友病约25万例登记治疗比率约为20相比之下我国甲型血友病患者接受预防治疗的比例相对较低人均用量与发达国家和其他主要新兴市场国家仍存在明显差距2021年英国加拿大日本等发达国家18岁以下甲型血友病患者接受预防治疗的比例超过9018岁以上患者也有超过80接受预防治疗图10我国血友病患者人数万人图112021年各国家或地区甲型血友病预防治疗渗透率甲型血友病患病人数乙型血友病患病人数18岁以下18岁以上1600100140090209210211212214215216217801200701000605080040600118211901197120412101216122212273040020102000000资料来源FrostSullivan转引自公司招股说明书含预测中信资料来源WFH中信证券研究部证券研究部全球凝血因子VIII用量总量规模较大地区分布不均衡问题严重据FrostSullivan转引自公司招股说明书的统计和测算2018年全球血友病患病人数约为774万人预计2030年将达到89万人根据WFHWorldFederationofHemophilia数据2021年全球统计的102个国家和地区的凝血因子VIII用量为980亿IU但存在着地区间分布严重不均衡的问题美洲欧洲等发达地区甲型血友病患病人数占比分别为1710而在凝血因子VIII用量的占比却高达4135反观东南亚地区甲型血友病患病人数占比36凝血因子VIII的用量却仅占4由此可见在广大发展中国家凝血因子VIII的渗透率远不及发达国家仍有大量用药需求未能得到满足请务必阅读正文之后的免责条款和声明14神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929图122021年统计地区甲型血友病患病人数占比情况图132021年统计地区凝血因子VIII用量占比情况东南亚非洲美洲东地中海欧洲西太平洋东南亚非洲美洲东地中海欧洲西太平洋91241103611413517176资料来源WFH中信证券研究部资料来源WFH中信证券研究部根据WFH数据2021年我国甲型血友病患者凝血因子VIII年平均用量为491万IU显著低于发达国家平均水平加拿大894万IU日本1149万IU美国1267万IU德国1691万IU也低于世界平均水平529万IU说明我国甲型血友病患者对凝血因子VIII的可及性有很大的发展空间我们认为主要与预防治疗相对高昂的费用以及没有严格按照临床推荐剂量进行预防治疗有关随着国内经济的发展凝血因子VIII产品可及性的提高以及甲型血友病预防治疗方案的推广和普及我国未来的凝血因子VIII渗透率和水平有很大上涨空间图142021年甲型血友病患者人均用量万IU人18001600140012001000800600400200000资料来源WFH中信证券研究部根据2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基金会于2021年的调查数据调查对象为家庭年收入低于12万元且已接受慈善援助的甲型血友病患者家庭总调查人数为620人覆盖全国30个省份139个城市调查结果显示按人生阶段划分儿童0-12岁占比29青少年12-18岁占比19成人18岁及以上占比52儿童0-12岁平均体重256kg青少年12-18岁平均体重57kg成人18岁及以上平均体重656kg请务必阅读正文之后的免责条款和声明15神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929图15调查患者所处人生阶段占比图16调查患者所处人生阶段平均体重kg儿童青少年成人706050403020100儿童青少年成人资料来源2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基资料来源2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基金会中信证券研究部金会中信证券研究部针对凝血因子VIII使用情况儿童进行预防治疗比例为68按需治疗比例为32青少年预防治疗比例为52按需治疗比例为48成人预防治疗比例为30按需治疗比例为70儿童预防治疗年平均用量为663万IU按需治疗年平均用量为122万IU青少年预防治疗年平均用量为1173万IU按需治疗年平均用量为335万IU成人预防治疗年平均用量为1086万IU按需治疗年平均用量为604万IU图17患者不同年龄段治疗选择情况占比图18患者不同年龄段不同治疗选择年平均用量万IU预防治疗按需治疗预防治疗按需治疗80140070120060100050800406003020400102000000儿童青少年成人儿童青少年成人资料来源2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基资料来源2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基金会中信证券研究部金会中信证券研究部根据FrostSullivan转引自公司招股说明书和2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基金会数据我们测算国内凝血因子VIII市场空间2032年有望达到156亿-168亿元其中重组凝血因子VIII市场空间2032年有望达到155亿元主要驱动因素在于采用凝血因子VIII治疗率的提高采取预防治疗比例的提高年平均用量的提高使用重组凝血因子VIII比例的提高表7凝血因子VIII市场空间测算20212022E2023E2024E2025E2026E2027E2028E2029E2030E2031E2032E国内甲型血友病患者人数万人122212271232123712421247125212571263126812731278yoy041041041041041041041041041041041请务必阅读正文之后的免责条款和声明16神州细胞投资价值分析报告-U688520SH202392920212022E2023E2024E2025E2026E2027E2028E2029E2030E2031E2032E治疗渗透率202224272932353943475257国内凝血因子VIII使用人数万244270298329364402444490541598660729人计算方式1总预防治疗比例454952566064697479838790预防治疗药物费用万元年270026462593254124902441239223442297225122062162总按需治疗比例555148444036312621171310平均药物费用万元年195019501950195019501950195019501950195019501950市场规模亿元559461776815751382759105100061098212037131561434215612计算方式20-12岁儿童占比2931333537394144464952550-12岁儿童人数万人071083097114133156183214250293343402预防治疗比例687174768083868993959595年平均用量万IU663673683693704714725736747758769781按需治疗比例32292624201714117555年平均用量万IU1221221221221221221221221221221221220-12岁儿童年总需求量亿IU34742551963677995411701435176021262528300312-18岁青少年占比19202122232425272829313212-18岁青少年人数万人046054062072084097113131152176204237预防治疗比例525557606366707377818589年平均用量万IU117311941216123712601282130613291353137714021427按需治疗比例484543403734302723191511年平均用量万IU33533533533533533533533533533533533512-18岁青少年年总需求量亿358433525636772939114313921697207225323096IU18岁以上成人占比52494643403733302622171218岁以上成人人数万人127133139143147148148145139129113091预防治疗比例303235384144485156606570年平均用量万IU108611081130115211761199122312471272129813241350按需治疗比例706865625956524944403530年平均用量万IU60460460460460460460460460460460460418岁以上成人年总需求量亿95110211092116112271286133213591357131312101023IU凝血因子VIII年总需求量亿IU165618792136243327783179364441854814551162697123yoy134137139141144146145150144137136平均年用量万IU人678696716739764791821854889922949977血源性凝血因子VIII占比50042936731527023119817014512510792血源性凝血因子平均价格元194194194194194194194194194194194194IU血源性凝血因子VIII市场规模160715621521148614541425140013781359133313001265亿元重组凝血因子VIII占比500572633685730769802830855875893908重组凝血因子平均价格元IU350340326313300288277266255250245240重组凝血因子VIII市场规模亿2899364544045217609470478089923410495120601371915536元凝血因子VIII总市场规模亿元45065207592667037548847294901061211854133931501816801资料来源FrostSullivan转引自公司招股说明书2021中国血友病患者白皮书中国初级卫生保健基金会中信证券研究部请务必阅读正文之后的免责条款和声明17神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929国产首个重组凝血因子VIII产量及价格优势明显凝血因子VIII可分为血源性凝血因子VIII和重组凝血因子VIII血液中凝血因子含量极低FVIII在血液中含量大约为005-01ugml因此制备凝血因子产品需要消耗大量血浆原料同时若血浆中病毒灭活不彻底存在患者使用血源制品感染病毒的风险根据中国性病艾滋病防治协会在2012年对血友病A患者感染率的调查血友病患者的HCV感染率显著高于无偿献血患者尤其是40-77岁患者其HCV感染率高达205我国自2002年要求血源性制剂的制备工艺必须有2中以上病毒灭活方法过去10年中血友病患者因用药导致感染病毒的情况大幅减少但由于血液制品病毒筛查技术存在限制以及病毒感染检验存在窗口期等原因理论上来讲血源性制剂生产使用过程中感染病毒的风险始终存在尤其是血友病患者使用的血源性凝血因子类制品其半衰期短患者需终身使用的特点导致其感染风险更高重组凝血因子产品基于细胞重组技术避免了由血浆提取凝血因子而导致的血液病毒感染风险并且由于重组凝血因子产品来自于细胞培养因此其理论上无限的生产能力克服了血源性产品因血浆原料缺乏而导致产品供应短缺的问题大幅提高了血友病患者的用药安全及治疗环境根据WFH数据发达国家使用重组凝血因子VIII的比例均超过90相比之下中国重组凝血因子VIII的使用比例仅为52主要和国内重组凝血因子VIII供给不足以及价格相对较高有关图192021年主要国家重组凝血因子VIII占比1009080706050403020100资料来源WFH中信证券研究部历经数次迭代延长半衰期是主要研发方向第一代rFVIII产品Recombinate在细胞培养基中包含动物源蛋白和人源蛋白且在最终制剂中加入人白蛋白作为稳定剂第二代rFVIII产品以Kogenate拜科奇为代表去除人白蛋白使用蔗糖作为稳定剂第三代rFVIII产品Advate百因止ReFacto任捷等在细胞培养过程中使用的人血清白蛋白在最终配方之前已经被去除标准半衰期凝血因子产品的半衰期一般少于15小时血友病患者需要每周注射2-3次对于血友病患者维持正常生活造成了极大的困难因此以提高凝血因子半衰期的长效药物成为了目前该领域的核心研发方向目前上市的长效rFVIII凝血因子产品也称第四代产品大约分为两个技术方向包括rFVIII-Fc融合蛋白和聚乙二醇化PEG化rFVIII-Fc融合蛋白通过改变正常清除率来诱导半衰期延长NolanB请务必阅读正文之后的免责条款和声明18神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929MahlanguJPerryDetalLong-termsafetyandefficacyofrecombinantfactorVIIIFcfusionproteinrFVIIIFcinsubjectswithhaemophiliaAHaemophilia201622172-80doi101111hae12766表明rFVIII-Fc产品Eloctate在经治疗的成人青少年重型血友病A的儿童中rFVIII-Fc的安全性和止血功能显著提高并且平均半衰期达到19小时相对于标准rFVIII产品增加约15倍PEG化由聚乙二醇亲水性惰性物质和蛋白质之间的共价键组成PEG化蛋白质分子的重量和大小增加导致肾脏消除减少从而减少受体介导的清除和提供免疫识别的空间屏障提高产品体内活性持续时间目前已上市的PEG-FVIII产品主要包括AdynovateJiviEsperoct等表8国内外已上市rFVIII产品情况药物名称类别代际细胞系半衰期原研机构全球获批中国获批RecombinateFVIII第一代CHO146h百克莎塔199212Kogenate拜科奇FVIII第二代BHK12h拜耳199712200701ReFacto任捷FVIII第三代CHO148h辉瑞199904201208Advate百因止FVIII第三代CHO13h百特200307201204NovoEight诺易FVIII第三代CHO11-12h诺和诺德201310202012NuwiqBDD-FVIII第三代HEK15hOctapharma201407Kovaltry科跃奇FVIII第三代BHK13-14h拜耳201603201807AfstylaFVIII第三代CHO14hSK化学201605安佳因BDD-FVIII第三代CHO115h神州细胞202107202107AdynovatePEG-FVIII第四代CHO14-196h百特201511JiviPEG-FVIII第四代BHK179-19h拜耳201808EsperoctPEG-FVIII第四代CHO116-273h诺和诺德201902EloctateFVIII-FC第四代HEK19h赛诺菲201412资料来源马传荣重组凝血因子VIII研究进展J药物资讯20211056DOI1012677PI2021105034中信证券研究部国内重组凝血因子VIII市场长期被进口产品独占安佳因上市重塑竞争格局在2021年7月之前国内的重组凝血因子VIII市场被进口产品占据国产产品仅有安全性和产能较差的血源性重组凝血因子VIII导致目前我国重组凝血因子VIII仅占凝血因子VIII市场的50左右而在许多发达国家血源性凝血因子VIII已逐步退出市场目前除公司的安佳因之外国内市场已上市的重组凝血因子VIII还有五种进口产品从价格方面来看安佳因2022年的销售均价为268元IU低于同类的进口产品有望凭借价格优势提高国内患者的治疗接受率以及产品的市场占有率表9国内上市的凝血因子VIII产品类型企业商品名进口国产批准日期2022年销售均价元IU拜科奇进口2007年1月拜耳医药362科跃奇进口2018年7月百特制药百因止进口2012年4月359辉瑞制药任捷进口2012年8月306重组凝血因子诺和诺德诺易进口2020年12月344VIII神州细胞安佳因国产2021年7月268绿十字绿茵芷进口2021年8月正大天晴安恒吉国产2023年8月蓉生药业国产2023年9月血源性凝血因蓉生药业国产2021年9月199子VIII双林生物国产2020年6月210请务必阅读正文之后的免责条款和声明19神州细胞投资价值分析报告-U688520SH2023929类型企业商品名进口国产批准日期2022年销售均价元IU华兰生物国产2000年1月188绿十字国产2012年197南岳生物国产2021年5月199泰邦生物国产2012年188康宝生物国产2020年8月219上海莱士国产2020年7月189同路生物国产2020年7月189资料来源Insight中信证券研究部重组凝血因子VIII属于大分子多亚基复杂翻译后修饰的糖蛋白在合成和药学开发的过程中难度巨大其重组制备和质量控制上均存在较高的技术门槛成熟的凝血因子VIII的B结构域并非凝血催化活性所必须且B结构域缺失能够实现更加稳定的表达安佳因为B结构域缺失的重组凝血因子VIII产品其突出特点是因工艺流程的特殊改进从而使得产品产量巨大突破rFVII产量限制的壁垒公司年产能可达100亿IU图20B结构域缺失的rFVIII蛋白结构图资料来源NgoJCHuangMRothDAFurieBCFurieBCrystalstructureofhumanfactorVIIIimplicationsfortheformationofthefactorIXa-factorVIIIacomplexStructure2008164597-606doi101016jstr200803001安佳因治疗性能优异临床数据表现良好根据XueFZhaoXPharmacokineticefficacyandsafetyevaluationofB-domain-deletedrecombinantFVIIISCT800forprophylactictreatmentinadolescentandadultpatientswithseverehaemophiliaAJHaemophilia202127814-822公布的安佳因III期临床数据隔天用药的受试者年出血率ABR为24995CI167-373按需治疗的受试者止血效果为优excellent和良good的占比达92695CI853970相比之下优于同类产品科跃奇安佳因有望凭借良好的治疗效果在国内及海外市场形成竞争优势同时在安佳因3项已完成的研究SCT800HA1SCT800HA3和SCT800-A302所有受试者均无凝血因子VIII抑制物产生而有无抑制物发生是患者选择药物最重要的考虑因素之一MohamedAFEpsteinJDLiMcleodJMPatientandparentpreferencesforhaemophiliaA请务必阅读正文之后的免责条款和声明20