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>> 华创证券-医药行业创新药周报:两款in vivo CAR-T疗法读出积极数据-260607
上传日期:   2026/6/8 大小:   1989KB
格式:   pdf  共24页 来源:   华创证券
评级:   -- 作者:   刘浩
行业名称:   医药
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In vivo CAR-T vs in vitro CAR-T
  嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法在过去十年,作为一种创新性的癌症免疫疗法重塑了血液瘤治疗领域格局。传统CAR-T疗法(xx vivo CAR-T)需要从患者或健康捐赠者体内采集T细胞,在体外进行基因改造、扩增,再回输给患者。这是一个复杂、定制化的体外生产过程,仍面临制备过程复杂、成本高昂等挑战。
  体内CAR-T细胞(in vivo CAR-T)疗法是一项新兴的替代方案,与传统的CAR-T疗法相比,in vivo CAR-T跳过了体外基因改造和扩增步骤,通过递送载体( T细胞趋向性慢病毒、CD8T细胞靶向LNP等),将CAR编码元件(DNA/mRNA)精准递送至内源性T细胞并完成转导或胞内释放,CAR基因在T细胞内完成转录、翻译与膜表面表达,改造后的CAR-T细胞可特异性识别肿瘤或病变细胞抗原,激活杀伤功能,实现靶向清除。
  相较于传统体外CAR-T疗法,in vivo CAR-T技术可以:1、直接在患者体内实现免疫T细胞改造,省去了体外细胞采集、培养、扩增和回输的全套复杂流程,具有降低生产成本、缩短治疗周期、提升患者便利性等显著优势;2、降低个体依赖:降低了对患者自体T细胞起始质量和数量的依赖,有望拓宽适用人群,此外,具备现货型(Off-the-shelf)特征,可以工业化批量生产模式,一个批次可供应众多患者;3、实现CAR-T细胞的原位诱导:可有效降低CRS (细胞因子释放综合征)和ICANS(免疫效应细胞相关神经毒性综合征)的全身毒性。
  风险提示
  临床进度不达预期
  竞争格局变动
  销售不及预期
 
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