投资要点：
　　2023年12月8日，美国食品药物管理局（FDA）批准了两种治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法“Casgevy”和“Lyfgenia”上市。据FDA新闻报导，Casgevy是首个FDA批准的基于CRIPSR/Cas9基因编辑技术的基因疗法。这两款药物同时成为了最早被FDA批准的SCD基因疗法。
　　镰状细胞病是一种罕见的、遗传性血液疾病，基因治疗有望提供更有针对性和更有效的治疗。镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，在美国约有10万人受到该类疾病的影响。镰状细胞贫血病是由基因突变导致血红蛋白由双面凹陷的圆盘形变为镰刀型导致的，这种镰刀型的畸形细胞会阻塞毛细血管，阻碍血液流动，造成缺氧，导致红血球存活期缩短，继而发生贫血，通常称之为镰状细胞贫血病或镰刀型细胞贫血病。镰刀型细胞贫血病患者血液含氧量低并且容易发生血管堵塞，即由于氧气无法运输到特定部位而导致疼痛、器官损伤甚至死亡。Casgevy是通过CRISPR/Cas9技术进行基因编辑来修饰患者的造血干细胞，Lyfgenia则是使用慢病毒载体进行基因修饰。这两种产品均由患者自身的造血干细胞制成，这些造血干细胞经过修饰后再输注回输至患者体内。患者必须接受清髓性预处理（高剂量化疗），使得骨髓中细胞可以被Casgevy和Lyfgenia中的修饰细胞替换。接受Casgevy或Lyfgenia的患者将接受长期研究，以评估每种产品的安全性和有效性。
　　新技术领域具有潜在风险，长期跟踪研究、及时的技术指导或法规更新必不可少。11月28日，美国FDA称收到了在接受靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法治疗后的患者中出现T细胞恶性肿瘤的报告，这些报告来自临床试验和上市的CAR-T细胞疗法的不良事件数据。T细胞恶性肿瘤已经发生在使用这类型产品治疗的患者中，目前已批准的此类产品包括（按商品名称字母顺序列出）：Abecma、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus、Yescarta。未来这些产品将继续根据法案中上市要求进行15年的长期随访观察性安全研究，以评估长期安全性和治疗后发生继发性恶性肿瘤的风险。
　　风险提示：医保政策收紧风险，新药研发失败风险，新药监管审批风险，药品安全性风险。