CSF-1R参与调控巨噬细胞相关功能，有望用于多种相关疾病治疗
　　CSF-1R能够调控多种人体多种巨噬细胞，包括肿瘤相关巨噬细胞(TAM)，因此在抗肿瘤免疫方面起关键作用。
　　此外，CFS-1R还能够调控小胶质细胞功能，参与调节神经元生成和神经元功能，与神经退行性疾病密切相关。
　　腱鞘巨细胞瘤是CSF1过表达驱动的难治侵袭性肿瘤
　　腱鞘巨细胞瘤（ tenosynovial giant cell tumor，TGCT ）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要由CSF-1基因的过表达所驱动。TGCT影响滑膜衬里关节、滑囊和腱鞘，导致受影响关节或肢体的活动能力降低，严重影响患者的生活质量。
　　 TGCT在美国每年新发约1.4万例，而在中国每年新发病例高达6万例，潜在市场规模合计近15亿美元。
　　 TGCT的标准疗法为手术切除，但容易复发。复发、难以治疗或弥漫性TGCT的患者的肿瘤可能会包裹在骨骼、肌腱、韧带和关节的其他部位，将难以切除或者不适合手术改善。对更严重的病例进行多次手术可能会导致严重的关节损伤、衰弱的功能损伤和生活质量下降，可能会考虑截肢。
　　唯一获批的CSF-1R抑制剂培西达替尼具有潜在严重的肝毒性，美国FDA给予其致命性肝损伤的黑框警告。
　　风险提示
　　临床进度不达预期
　　新药销售不达预期