CMT1A是一种罕见的神经退化疾病，患者痛苦且临床尚无有效的治疗手段和药物。PXT3003 拥有自主知识产权，已被 FDA 和 EMA 授予孤儿药地位。PXT3003 临床价值明确、优势突出，已在全球开展临床试验，在欧洲豁免了 I 期临床研究，且完成了 80 例病人的 II 期临床研究，有效和安全性结果提示了 PXT3003 具有明确的临床价值，美国 FDA 的Ⅲ期临床研究进展顺利，2017 年 11 月完成的盲性变异分析与无效分析两项中间分析取得正向结果。由于 PXT3003 已经在海外进入 III 期临床以及获得孤儿药地位，我们预计 PXT3003 有望于 2018 年底完成 III 期临床试验并申请上市，公司在取得 PXT3003 临床批件后，国内的国际多中心临床试验研究也很快启动，将为国内 CMT1A 型罕见病患病提供安全有效的治疗药物。
    公司拥有 PXT3003 项目在大中华区的商业化权益 
    PXT3003 是法国 Pharnext 公司利用 CMT1A 型疾病的生物网络药理学分析，在已上市的 2000 余种药物分子中，筛选得到的能够下调 PMP22 表达的创新复方药物，由已上市多年的巴氯芬、盐酸纳曲酮和山梨醇在极低剂量下固定配比组成。天士力基因网络公司拥有 PXT3003 项目在大中华区的商业化权益，同时拥有 PXT3003在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。我们认为后续随着PXT3003 的国外上市，海外市场将会快速放量，将会成为公司继普佑克之后的又一重磅品种，为公司带来新的利润增长点。
    盈利预测与投资评级 
    公司研发为四位一体的创新模式，覆盖三大重点领域（心脑血管、消化代谢、抗肿瘤），产业+资本双轮驱动，外延并购实现弯道超车；公司核心业务逐渐从中成药拓展到生物和化学创新药，估值应参考创新药公司的估值水平。我们预计公司2018-2020 年 营 业 收 入 188.30/217.49/251.20 亿 元 、 净 利 润 分 别 为16.37/19.02/22.21 亿元，EPS 为 1.51/1.76/2.06 元，对应 PE 为 29/25/21 倍，给予 18 年 35 倍 PE，目标价 52.9 元，维持“买入”的投资评级。
    风险提示:美国FDAIII期临床进展不及预期，研发创新进度低于预期