什么是miRNA：
　　MicroRNA（miRNA）是小的非编码RNA分子，通常长度为21-23个核苷酸，在调节基因表达中起着至关重要的作用。它们通过与信使RNA（mRNA）分子上的互补序列结合来发挥作用，导致mRNA降解或抑制蛋白质翻译。
　　 miRNA参与广泛疾病类型的发病，因而受到广泛关注，具有治疗潜力。miRNA表达谱的改变与癌症、心血管疾病和神经退行性疾病有关。这种联系使miRNA既是疾病诊断的潜在生物标志物，也是治疗靶点。通过设计miRNA模拟物或抑制剂，理论上可以恢复在疾病状态下被破坏的正常基因表达模式。
　　 miRNA的开创性发现揭示了基因调控的新维度。2024年诺贝尔生理学和医学奖授予Victor Ambros和Gary Ruvkun，以表彰他们发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用
　　miRNA的作用机制：内源性合成，形成RISC介导mRNA降解或翻译抑制
　　miRNA的生物合成路径及工作机制如下：
　　① miRNA最初被转录为较长的前体分子（>1000个核苷酸），称为初级m i RNA转录本（p r i -miRNA）。
　　②经过Drosha酶处理后，pri-miRNA的长度只有60-100个核苷酸，称为前体miRNA（premiRNA）。
　　③前体miRNA被输出到细胞质，被Dicer酶处理后被miRNA一分为二，产生双链miRNA链。
　　④两条链中一般认为只有一条比较重要，其会加载到Argonaute（AGO）蛋白上，形成RISC的前体。
　　⑤ miRNA通过mRNA的3'非翻译区（3'UTR）中的互补序列结合来发挥作用，导致mRNA降解或翻译抑制。
　　风险提示
　　19临床数据不及预期风险，药品价格管控风险，地缘政治风险。