>> citeline-医药行业镰状细胞病:治愈触手可及,正义仍遥遥无期(英译中)-250623
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镰状细胞病(SCD)是一种单基因遗传性血液疾病,其特征是红细胞中存在异常血红蛋白。氧气通过血红蛋白在全身运输,-珠蛋白基因中的一个错义突变β导致形成缺陷的镰刀状形态。这会导致不溶性血红蛋白多聚体形成和红细胞膜损伤,最终导致镰状红细胞。这些月牙形的红细胞因易于聚集而阻碍血流,限制组织供氧,导致剧烈疼痛甚至器官损伤,称为血管阻塞性事件或危象。这仅是疾病的特征;其他症状包括易感性增加、贫血,在严重情况下,还可能早
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