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>> 华创证券-医药行业创新药周报:STAMP抑制剂Asciminib头对头TKI一线治疗CML临床III期成功-240114
上传日期:   2024/1/15 大小:   2052KB
格式:   pdf  共22页 来源:   华创证券
评级:   -- 作者:   刘浩
行业名称:   医药
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慢性髓性白血病(CML)
  慢性髓细胞白血病(CML)是一种多能干细胞发生恶性转化的克隆性增殖的疾病,导致成熟和未成熟粒细胞的生成显著增多。CML初期常没有症状,疾病进展隐匿并伴有一个非特异性的“良性”阶段(如不适、食欲减退及体重减轻),最终进展到加速期或急变期,并伴有更多的不良表现,如脾大、苍白、瘀斑和出血、发热、淋巴结肿大及皮肤病变。外周血涂片和骨髓穿刺检查以及Ph染色体阳性可以明确诊断。
   90%~95%的慢性粒细胞白血病患者存在费城(Ph)染色体。Ph染色体是9号染色体和22号染色体相互易位t(9; 22)产生的一种融合蛋白。在这个易位过程中,9号染色体上的原癌基因ABL片段易位至22号染色体,并与BCR基因融合。嵌合融合基因BCR-ABL负责产生癌蛋白bcr-abl酪氨酸激酶。bcr-abl癌蛋白具有不受控制的酪氨酸激酶活性,可抑制细胞增殖,减少白血病细胞对骨髓基质的粘附,并保护白血病细胞免于正常的程序性细胞死亡。
   CML全球的年发病率为(1.6~2)/10万,占成人白血病总数的15%~20%。我国年发病率为(0.39~0.55)/10万。据美国肿瘤协会估计,2022年美国将有超过8800例CML新病例,约1220例死亡。
  风险提示
  临床进度不达预期
  新药销售不达预期
 
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