已在欧洲、美国及加拿大的30 个地点招募了323位轻度至中度的CMT1A患者。该项研究预计于2018 年年底完成。
    简评
    全球首款治疗CMT1A 药物，PXT3003 前景广阔
    PXT3003 为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症的药物，已分别被欧盟EMA 和美国FDA 授予孤儿药地位。腓骨肌萎缩症是临床最常见的具有高度临床异质性和遗传异质性的周围神经退行性遗传性病变，患病率约为1/2500，临床主要表现为四肢无力，大部分患者需要借助轮椅生活，目前临床尚无治疗该疾病的药物。
    Pharnext 研发的PXT3003 成功后将成为首个治疗CMT1A 的药物。相关研究表明，该款药物最早有望于2019 年在美国上市销售，估计全球销售峰值约15-20 亿美元。估计中国CMT1A 存量患者5 万人，人均年用药治疗费用5 万元，假设用药转化率为10%，每年约有1万人采用PXT3003药物进行治疗，未来市场规模将在5亿元以上。
    积极布局孤儿药，分享海内外受益
    2017年5月10日，天士力通过全资子公司天士力（香港）药业有限公司向Pharnext公司注资2000万欧元，获得Pharnext12.59%股权。同时天士力与Pharnext及Pharnext公司创始人三方共同在天津设立合营公司。各方同意将Pharnext目前正在研发的药物PXT3003在大中华区域内的临床实验，产品上市，制造以及销售的权利一次性（200万欧元）转让给合营公司。当时Ⅱ期试验已经完成，显示PXT3003具有良好的安全性，对患有CMT1A的儿童患者有明显的治疗效果。
    12月4日，PXT3003Ⅲ期盲性变异分析与无效分析结果为正向，这意味着该药Ⅲ期实验可在不增加样本量的情况下继续按原计划进行，预期成本降低，上市进度加快。PXT3003属于罕见病治疗药物类别，符合国内加速审评范畴。同时该药在全球多中心开展临床三期试验，有助于天士力启动国内外同步研发双报。该品种的顺利推进意味着公司在孤儿药领域的布局初见成果，未来有望分享海内外收益。
    盈利预测与投资评级
    我们认为：1）随着公司渠道调整影响解除，部分品种将恢复增长，看好复方丹参滴丸等为代表的大品种稳健增长和普佑克在未来几年的放量增长拉动医药工业板块稳健增长；2）营销集团挂牌新三板步入自主融资发展新道路，解除对公司资本依赖，并购整合能力进一步加强，强者更强；3）创新研发管线已现规模，中药化学药生物药协同发展，受益于国内创新政策环境逐步向好，有望加速新药上市速度；4）公司已快速完成第一期员工持股计划股票购买，彰显未来发展信心。预计公司2017-2019年实现营业收入分别为155.79亿元、177.62亿元和204.40亿元，归母净利润分别为13.95亿元、16.90亿元和20.17亿元，折合EPS（摊薄）分别为1.29元/股、1.56元/股和1.87元/股，维持买入评级。