>> 华创证券-医药行业创新药周报：BI与瑞博生物合作开发NASH小核酸疗法，关注国产小核酸进展-240107
| 上传日期： |
2024/1/8 |
大小： |
2399KB |
| 格式： |
pdf 共27页 |
来源： |
华创证券 |
| 评级： |
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作者： |
刘浩 |
| 行业名称： |
医药 |
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小核酸药物作用于蛋白质合成上游
核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，不同于传统的小分子或者单抗药物，其药物成分由序列经过特定设计的核苷酸构成，可以靶向多种蛋白质合成上游的mRNA。
小核酸药物是其中长度较短，碱基少于30nt的一类，主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的mRNA，调控蛋白质的表达，从而达到治疗效果。可以进一步分为单链的反义寡核苷酸ASO，以及双链核苷酸siRNA。
风险提示
临床进度不达预期
新药销售不达预期
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